RNAi治疗的里程碑:世界首次RNAi临床试验获成功

【字体: 时间:2006年06月08日 来源:生物通

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生物通报道:美国一项新的研究显示,导致老年人失明的最常见病因——老年性黄斑变性(AMD),能够通过一小段遗传物质来对付。这些结果是由评估RNAi(RNA干扰)疗法对人类患者效果的首次临床试验获得。

 

这项临床试验检测了一种叫做Bevasiranib的药物对患有老年性黄斑变性(AMD)的效果。老年性黄斑变性能导致患者因血管在视网膜上的异常生长,从而影响视力。

 

Bevasiranib是由美国费城Acuity制药公司开发。据统计,老年性黄斑变性是导致欧美老年人失明的首要原因,在日本也有约30万患者。Acuity公司预测,到2013年,全世界将有1100万人患上老年性黄斑变性

 

这项对129名患者的试验发现,Bevasiranib能够减缓眼睛中血管的生长并改善视力:在最低剂量时,这种效果持续了数月;最高剂量时,这种好的效果一直到研究结束还存在。而且,试验中,除了药物注射位置的红肿外,没有观察到其他任何副作用。

 

研究人员在61日的美国基因治疗学会年会上公布了这一振奋人心的消息。以RNAi为基础的Bevasiranib能够关闭血管内皮生长因子(VEGF)基因,这种基因会刺激老年性黄斑变性患者视网膜上血管的生长。该药物利用短小的干扰RNA(siRNA)片段粘连到触发这种生长因子制造的细胞RNA分子上。这种siRNA携带的一种化合物能将它的靶标RNA标记成需要细胞蛋白进行摧毁的形式。细胞内的这种RNA量的减少意味着生长因子的减少,因而延缓了血管的扩增。

 

这种siRNA分子不会与DNA反应,因此不必担心该药物会改变患者的遗传组成。而在其他类型的基因治疗中,这是不可忽略的一个风险。已经证明,到目前为止最成功的XSCID基因疗法(治疗X连锁重度复合性免疫缺陷病的基因疗法)的临床试验中,接受这种基因治疗的其中三名儿童在治疗后患上了白血病。

 

研究人员指出,Bevasiranib能够与其他药物联合使用,例如能抑制血管内皮生长因子的抗癌药物AvastinAvastin的效果只能持续几周时间,而Bevasiranib的效果则能持续更长的时间。

 

斯坦福大学的RNAi专家Mark Kay指出,这项试验的成果是RNA疗法发展的一个里程碑,而且他还预言RNAi在不久后就可能用于临床治疗。

 

Bevasiranib的第II期临床试验结果将于近年9月揭晓,第III期临床试验有望于2007年底启动,而最终的试验结果将于2009年获得。(生物通记者杨遥)

 

唯一被广泛认可的人类基因疗法竟会导致癌症

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