生物通报道：利用基因疗法治疗人类视力疾病的首项临床试验已经启动，参与该试验的是12名患有一种遗传性童年失明患者。这项在伦敦进行的试验希望能够恢复携带一种导致视网膜退化的基因缺陷患者的视力。

伦敦Moorfields眼科医院的Robin Ali和同事正在治疗由RPE65基因的一种异常导致的Leber先天黑内障（LCA，Leber’s congenital amaurosis）成人和儿童患者。这种基因在视黄醇（一种帮助视网膜检测光线的分子）循环过程中具有重要作用。LCA患者通常会从婴儿期就失明。

Ali的研究组利用一种病毒载体，将RPE65基因的正常拷贝插入到视网膜细胞中。之前，研究人员已经用这种方法恢复了患有LCA的狗的视力，并让它们首次毫不费力地通过一个迷宫。

英国牛津大学基因传递研究组的领导者Leonard Seymour（未参与这项新试验）指出，视网膜视很适合进行基因治疗的身体部位，因为它能通过直接注射来进行操作，从而避免了传递的问题。而且，视网膜还是一个相对的免疫豁免部位，从而使载体病毒不至于被立刻中和掉。