生物通报道：7月24日，美国西雅图Targeted Genetics公司向美国FDA（美国食品与药品监督局）报告说，在一项正在研究的基因疗法治疗活性炎性关节炎临床试验中，有一名受试患者死亡。FDA向死者家属表示了哀悼。

Targeted Genetics公司之前已经向FDA通报说一名接受该临床试验的患者出现了一系列副作用。尽管这名患者的生病原因不清楚，并且目前也仍然不确定，但是FDA已经让该公司停止了进一步的试验，并且不能招募新的患者继续试验。

所研究的产品利用一种载体颗粒将治疗基因传递到靶标细胞。使用的这种载体是AAV（一种重组的腺相关病毒），它能够将基因传送到肿瘤－骨疽因子受体（Tumor-Necrosis Factor-Receptor），从而专门抑制一种关键的炎症介导因子。在这项研究中，这种基因疗法被施用在受疾病影响的关节中，以期望能够缓解炎性关节炎患者的炎症和病情。

在这项试验中有100多个患者参与，没有相似的严重事件发生。但是，这名死亡患者在第二次注射这种产品时发病。为了防范副作用的发生，FDA迅速展开调查以弄清是否这种疾病与所接受的试验有关。目前，对患者的病因和之后死亡原因的调查还在紧张进行。

Targeted Genetics目前正在配合FDA的调查工作，并且已经同意向FDA提供不同检测的结果和汇总的信息，以协助确定出这名患者的死因。

FDA也正在与美国健康研究院进行协调，希望能够更好地了解这一事件的科学和安全性问题。这些问题将在9月召开的NIH重组DNA建议委员会会议上讨论。

FDA还不知道在其他的使用这种产品或使用AAV作为载体的其他基因治疗试验中是否也会发生相似的副作用。但是，FDA还是表示将对所有正在进行的、使用AAV的试验进行重新审查。

上一页 [1] [2] 下一页