干细胞疗法的新方向：体外用药促进自身组织再生

生物通报道：研究人员发现，抗肿瘤药物硼替佐米能够通过调节一个骨骼特异的转录抑制因子，以及其它未知的途径来促进间充质干细胞的分化，并导致骨骼的再生。硼替佐米在试验中能够改善小鼠的骨骼疏松症。该研究表明，通过注射药物，能够将体内自身的干细胞定向诱导发育为特定类型的细胞，从而实现损伤组织的修复和再生。这种方法不再要求直接注射干细胞，可能未来干细胞治疗的重要发展方向。

　　

麻省总医院（Massachusetts General Hospital）的研究人员发表论文称，一种抗肿瘤药物能够激活间充质干细胞（Mesenchymal stem cells ，MSCs）并促进其分化，最终导致骨骼的再生。

这个药物是硼替佐米（Bortezomib，Bzb），一种蛋白酶体抑制剂，能够减轻多发性骨髓瘤的骨骼破坏。研究人员首先将低剂量的Bzb注射给小鼠，结果发现能够促进几个骨骼形成的因素。然后他们用Bzb处理体外培养的MSCs，也得到类似的结果，而且在其它已发育成特定类型的细胞中则没有这个现象。接着他们用Bzb去处理骨质疏松症的小鼠，发现小鼠的骨密度和骨形成都有显著的提高。这个实验证实了Bzb能够增强成骨细胞的活性，促进骨骼形成。

研究人员进一步研究发现，Bzb促进骨骼的再生，至少部分是通过调节一个骨骼特异的转录抑制因子而实现的。

在特定的条件下，MSCs能够分化成肌肉、骨骼、脂肪或其它特定类型的细胞。麻省总医院再生医学中心的主任David Scadden说，人们通常认为干细胞治疗必须要把干细胞注射到体内，但这项研究表明，使用药物打开体内自身的干细胞，能够促使机体内在的修复和再生系统。这种能够促进未发育的细胞分化成特定细胞的药物，必定是非常有用的。

Scadden表示，如果在其它组织中也存在类似的现象，那么我们在修复和再生受损组织中就有了更多更好的选择。因此，这是一个非常激动人心的发现。（生物通，揭鹰）

延伸阅读：
Siddhartha Mukherjee et al. (2008) Pharmacologic targeting of a stem/progenitor population in vivo is associated with enhanced bone regeneration in mice. J. Clin. Invest. doi:10.1172/JCI33102.
摘要：http://content.the-jci.org/articles/view/33102