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脊髓性肌萎缩症的基因疗法
【字体: 】  www.ebiotrade.com  时间:2008年2月14日    来源:生物通
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摘要: 美国的研究人员最近成功地利用单链寡核苷酸,通过改变一个碱基而将SMN2基因转化成SMN1基因,表达出具有完整功能的SMN1蛋白。SMN1是人的脊髓性肌萎缩(SMA)的遗传诱因,利用基因疗法成功地将无功能的SMN2转变为SMN1,有望发展出治疗脊髓型肌萎缩的新疗法。

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