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基因疗法成功治愈罕见代谢疾病
【字体：大 中 小】　　www.ebiotrade.com　　时间：2008年3月13日　　　　来源：生物通
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摘要： 美国的研究人员使用基因疗法，成功地治愈了Ia型肝醣储积症这种罕见的人类代谢紊乱疾病。该疾病的患者缺少一种帮助肝脏存储和释放葡萄糖的酶，因此研究人员使用病毒作为载体将这个酶的基因导入到模式动物的细胞中，结果发现能够修正遗传密码，让肝脏的细胞恢复制造这个关键酶的能力。

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