科学家提出“逆向的”基因疗法

美国的研究人员利用计算机构建细胞模型并进行研究，提出，一种与基因疗法反道而行的新治疗方法也很有前途。该方法通过有目的地除掉某些正常的基因之后，就可以让一些有遗传缺陷的细胞恢复正常的功能。这是迫使细胞绕过有缺陷基因的功能，或者采取其他方法来补偿这种功能。该结果不仅在生物医学研究领域有启发意义，而且也可用于优化特定的代谢途径，以提高生物燃料的产量。

　　

生物通报道：基因疗法是人们所熟知的新兴技术之一，其基本原理是用“好”的基因取代“坏”的或缺少的基因，使得正常的基因能够在细胞内表达，最终可以维持细胞正常的生理功能，达到预防和治疗疾病的目的。

美国西北大学的研究人员最近提出，与基因疗法反道而行的一种新治疗方法也很有前途。该方法通过有目的地除掉某些正常的基因之后，就可以让一些有遗传缺陷的细胞恢复正常的功能。这个过程与传统的基因疗法恰好相反，因为传统的基因疗法是补充正常的基因。

这一研究结果发表在《分子系统生物学(Molecular Systems Biology)》在线版上。该结果不仅在生物医学研究领域有启发意义，而且也可用于优化特定的代谢途径，以提高生物燃料的产量。

这个有趣的发现，是受美国电网所启发的。2003年，美国东北部发生史上估摸最大的停电事故。事后专家研究发现，若是在电网系统出现不稳定的前几个小时内，主动进行小范围的间歇性断电，就可减少或避免大面积断电的出现。美国西北大学的物理学家Adilson E. Motter博士认为，生物系统与这种复杂的电网系统也有相似之处。因此他们从三个单细胞生物的代谢途径入手，收集了大量相关的实验数据，并根据这些数据构建一个数学模型。利用这个模型，研究人员可以控制细胞的生物学功能，恢复各种因素造成的基因功能缺陷。

基于网络的新方法，是通过有目的地删除一些基因，迫使细胞绕过有缺陷基因的功能，或者采取其他方法来补偿这种功能。有缺陷的基因会触发一系列细胞内网络的级联反应，导致发生灾难性的后果。利用上述的计算机模型，研究人员发现，若是删除一个关键基因，就会导致细胞严重受损，无法生长或生长极为缓慢。而且非常有趣的是，继续删除某些基因，发现细胞的功能缺陷被修复了，删除的基因越多，修复得越好。这说明，细胞被迫选择了不同的生化途径。通过这种方法，细胞忍受了少量的损伤，避免出现灾难性的后果，如细胞死亡等等。

Motter说，这个研究充分地利用了现有的细胞研究资源。我们对那些在正常条件下很少或不会出现的反应或基因进行研究。这与传统基因疗法大不相同，传统基因疗法需要将新基因引入细胞中——这是它的优点，也是它的缺点。

不过，该研究都是在计算机上完成的，并没有进行实验去验证。这只是用抽象的系统理论来解决实际问题的一个例子。事实上，生物学家对此非常感兴趣，他们的实验操作需要这些理论的指导。（生物通，揭鹰）