《PNAS》等报道最新干细胞研究成果

　　

生物通报道：近几天，《PNAS》、《Stem Cell》和《Cancer Cell》杂志相继发表了有关干细胞研究的最新研究成果。

“皮肤干细胞”能缓解帕金森氏症

 

美国科研人员日前在新一期美国《国家科学院学报》上报告说，他们发现用成年老鼠皮肤细胞改造而成的“皮肤干细胞”能有效改善老鼠的帕金森氏症症状，从而证实这种干细胞具有与胚胎干细胞类似的治疗功能。  

研究人员对老鼠皮肤细胞进行改造，增强了该细胞中若干基因的功能，培育出了一种“皮肤干细胞”。在将这种干细胞移植给患有帕金森氏症的老鼠后，研究者发现，“皮肤干细胞”能逐渐分化发展，最终取代那些受损的神经细胞，使病鼠的帕金森氏症症状明显好转。  

报告的作者马里乌斯指出，这项研究说明，“皮肤干细胞”与胚胎干细胞一样，能进入神经系统，对帕金森氏症等神经疾病产生积极作用。  

由于胚胎干细胞可以分化成不同种类的体细胞，替换由于疾病而受损的脑细胞，因此一直被认为是治疗帕金森氏症、早老性痴呆症的理想方法。但胚胎干细胞要从人类胚胎中提取，有关研究常遇到伦理方面的指责。 2007年日本京都大学的一个研究小组和美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究小组分别宣布，他们利用基因重组技术，成功地将人体皮肤细胞转变成了干细胞。科学界普遍认为，这类研究成果具有划时代意义，可以使人类避开利用胚胎进行干细胞研究的伦理争议，从而大大推动与干细胞有关的疾病疗法研究。

“清洁”胚胎干细胞的方法

 

近日新加坡一医学研究小组在“清洁”人体胚胎干细胞技术上获得重大突破，该小组研究人员称，他们发现了一种可以起到“清洁”人体胚胎干细胞的技术，如若该技术能最终应用在临床上，那么这将为抵抗癌症、修复受损人体组织起到相当重要的作用。

新加坡研究人员介绍说，人体胚胎干细胞能够生长分化成为各种器官及组织，并最终形成整个人体。但是，有研究表明，未能分化的残余干细胞最终可能形成致癌细胞，从而带来危害。最近在《干细胞杂志》（stem  cells）上，发表了他们的最新研究成果，该研究小组称，他们培育出了具有一些特殊抗体的细胞组织，利用这些抗体，他们成功的杀死了实验小鼠身上的残余的干细胞（即可发生癌变的细胞）。

 

干细胞变异研究新发现

产业和学术科研的独特结合启动了一种治疗罕见血管疾病MPD（骨髓增生性疾病）的新药的人类临床试验。骨髓增生性疾病都由同一个基因突变导致，并且能够发展成白血病。

 短短一年的时间里，来自加州大学圣地亚哥分校、Dana-Farber癌症研究所、Mayo Clinic和一家圣地亚哥制药公司TargeGen的干细胞专家已经从最有潜力药物候选的鉴定工作进展到对一种抗击这种血管疾病的新药进行临床试验的阶段。

 由加州大学圣地亚哥分校的助理教授Catriona H. M. Jamieson博士领导的一项研究发现，一种能够中止血液细胞过度增殖的抑制剂，而这种细胞的过度增长能导致血液结块、心脏病和白血病等问题。该研究的结果发表在4月8日的《Cancer Cell》上。哈佛医学院进行的一项类似研究也获得了相似的结果，并且相关文章也刊登在《Cancer Cell》杂志上。

 这些研究发现促使TargeGen公司开发出了这种抑制剂。这种药物目前正在加州大学圣地亚哥分校医学院、Mayo Clinic、M.D.安德森癌症中心、密歇根大学、斯坦福和哈佛大学医学院进行临床实验。

 MPD患者会产生过多的血细胞，这是由于干细胞中表达的一种突变导致。2006年，Jamieson以第一作者在《PNAS》上发表的文章发现，患有一种形式的MPD（叫做PV）的患者的JAK2信号途径的一种突变能够使细胞绕过正常情况下调节红细胞增殖的过程。这种缺陷导致的一个结果就是骨髓产生过多的红细胞。

 在最新发表在《Cancer Cell》上的文章中，加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员和合作者将运用基因工程手段处理的含有突变JAK2基因的人类脊髓血干细胞移植到免疫系统被抑制的小鼠模型中，以确定一种单个基因的过度表达是否能够驱动或触发这种疾病。这些干细胞被直接移植到肝脏中，而肝脏则是新生小鼠血液形成的主要位置。结果发现，这些过度表达了突变基因的干细胞导致人类红细胞的过度制造，并且小鼠发生了一种与PV很类似的疾病。

 研究人员通过将来自PV患者的干细胞注射到相同的小鼠模型，确证了这些结果。他们发现JAK2突变单独已经足以导致这种疾病的发生。

 理论上，抑制这种突变可能阻止红细胞的过度制造，因此TargeGen公司开发出一种叫做TG101348的选择性JAK2抑制剂。这种药物在动物试验中能够阻止这种基因的过度表达，并且能够逆转红细胞的过度增殖。由于TG101348能够选择性地靶向导致这种疾病的JAK2蛋白，因此使得药物的副作用最小化。（生物通雪花）