人造病毒改进基因疗法有望定向输送siRNA和药物

　　

病毒擅长于从感染的细胞中获取遗传物质进行自我复制。这一特征被用于开发基因治疗手段，这些基因被引入到患者的细胞内进行遗传疾病或是遗传缺陷的治疗。韩国的研究者制备了一种人造病毒。该研究发表在化学研究杂志上，研究者可以使用人造病毒向癌症细胞内输送治疗性的基因和药物。

 

天然的病毒在基因治疗中具有极其高效的将基因输入细胞的能力，它的缺点在于可能引起免疫应答或是产生癌症。人造的病毒无这些副作用，但却不是特别的有效，因为人造病毒的大小和形状难于控制，尤其难于控制输入效率。以Myongsoo Lee为首的研究小组现发现一种新的策略，可以使人造病毒维持一定的形状和大小。

 

研究者首先以带状蛋白结构作为研究模板。带状蛋白组织自身形成一个界定大小和形状的线状双层的结构。与外界的蛋白臂连接起，并与RNA捆绑起来并嵌入其中。如果这个RNA与一个特定的基因序列互补，那么它可以特异的阻断基因的阅读。被称之为干扰RNA（siRNA），这些序列代表一种有前途的基因疗法。

 

人造病毒表面的葡萄糖生成器可以提高靶细胞表面的葡萄糖与人造病毒的结合率。这些输送出现在所有哺乳动物的细胞中。肿瘤细胞中有大量的类似的输送。

 

对一系列的人类癌症细胞的实验结果表明，人造病毒非常有效的转运siRNA并阻断靶基因的表达。

 

此外，研究者还能将人造病毒与疏水分子相结合用于展示染色过程。染料被输入肿瘤细胞的核酸里。这些结果十分有趣，因为这些核酸是许多重要瘤细胞的转运靶位。（生物通张欢编译）