Cell：纯化干细胞治愈小鼠肌肉萎缩症

　　

波士顿乔士林糖尿病中心（Joslin Diabetes Center）第一次发现移植肌肉干细胞可提高患有肌肉萎缩症动物的肌肉功能，并补充大量的干细胞数可为将来动物肌肉损伤提供修复的材料。

 

医学博士Amy J. Wagers（文章lead author）说，获得这个结果让我非常的兴奋。Amy J. Wagers是乔士林糖尿病研究中心干细胞生物研究小组的首席研究者，同时是哈佛大学干细胞研究所的研究员，还是哈佛大学干细胞再生生物研究中心的助理教授。这项研究结果表明，干细胞在成体骨骼肌再生功能上具有治疗潜力，干细胞治疗法能治疗肌肉退行性疾病如肌肉萎缩症。

这项研究的目的是为了检验，在进行性假肥大性肌营养不良疾病中，骨骼肌前体细胞是否具有成体干系的功能，并且骨骼肌前体细胞是否可发育形成干细胞池。研究结果发表在7月11日的《Cell》上。

 

进行性假肥大性肌营养不良是一种十分常见的疾病，主要的特征是肌肉快速的退化。这种疾病通常由遗传变异导致，现在没有适当的治疗方法。

 

新的研究结果表明，具有再生性的肌肉干细胞与肌肉里的其他细胞具有明显的区别，干细胞表面具有独一无二的蛋白标记物。研究人员利用这种蛋白标记从正常的肌肉组织里分离干细胞，将这些干细胞移植到进行性假肥大性肌肉营养不良的小鼠体内。

 

Wagers说，一旦健康的干细胞被移植到小鼠萎缩的肌肉中，这些细胞注入发病的肌肉中，接下来提高肌肉的活性。同时，移植的干细胞补充到肌肉的干细胞池中，为肌肉提供持久的干细胞来源，当肌肉发生二次损伤时就有干细胞帮助修复。

 

据文章称，移植的干细胞为肌肉再生细胞储存池提供大量的原料，协助机体保持肌肉的再生能力，并对将来的损伤提供修复的原材料。

 

Wagers认为，这项研究结果表明，干细胞疗法可用于退行性肌肉疾病的治疗。

 

Wagers还说，他们的研究将延伸至新的方向，他们下一步将探索调节肌肉干细胞的信息通路，这将有助于了解是在什么途径下有助再生细胞开始修复行动。她说，他们还将研究肌肉萎缩症的药物和基因疗法。长久的目标是，将这些结果应用于人类肌肉萎缩症的治疗。

 

她认为，我们现在获得的是一些基础的知识，但是我们认为我们还需要进行多方的研究深入地了解更多的知识。这些研究为我们开辟了很多新的研究领域。

 

乔士林糖尿病研究所的Wagers实验室研究造血干细胞和骨骼肌干细胞，造血干细胞是维持整个血液系统再生的细胞，骨骼肌干细胞是维持肌肉生长和修复的细胞。Wagers实验室的研究目标是，弄清楚两种干细胞的迁移、扩张和再生机制，以及与其他成体干细胞的差别。

 

该研究受Burroughs Wellcome基金癌症研究基金，哈佛干细胞研究所Seed and Program Grants，Jain基金，Beckman基金和美国国立卫生研究所基金赞助。

 

其他参与研究的人员包括乔士林糖尿病研究所干细胞生物发展研究中心的Massimiliano Cerletti，Sara Jurga和Jennifer L. Shadrach；哈佛大学和哈佛大学干细胞研究所的Carol A. Witczak和 Michael F. Hirshman；乔士林糖尿病研究所新陈代谢研究分别的Laurie J. Goodyear。

 

（生物通 张欢）