Nature头条：质疑中国干细胞安全性

　　

生物通报道，5月14日最新一期的Nature杂志以头条新闻形式刊登了对中国干细胞治疗安全性忧虑的文章，中国干细胞领域的专家表示，不成熟的，不安全的干细胞治疗方式不仅给人们带来健康的隐忧，也可能让公众错误的理解干细胞疗法。

 

中国卫生部已经推行干细胞临床治疗法规，然而，这一法规并没有阻挡干细胞疗法的市场化，面对如火如荼的干细胞治疗市场，中国干细胞专家表示了对干细胞疗法的担忧。现在全世界的患者涌向中国，接受未被批准的干细胞治疗，这些没被批准的治疗方案不仅危害患者的健康，还有可能引发民众对干细胞疗法的错误认识。

 

干细胞临床应用正常的程序

2009年5月1日，卫生部印发《医疗技术临床应用管理办法》，其中干细胞治疗技术因涉及伦理问题，安全性，有效性尚需规范而被列入第三类医疗技术，由卫生部负责技术审定和临床应用管理。研究机构证实动物试验和临床试验有效，提交申请给卫生部，经卫生部审定批准后再用于临床治疗。这整个过程大约需要经历12个月的时间。

 

北京协和医科大的生物伦理学家Renzong Qiu表示，尽管目前的法规对违背该条例的处罚还没制定明确细则，但是一旦违规，违规机构将被处以罚金并吊销行医执照。

 

上海交通大学儿科医生，高级顾问Ching-Li Hu表示，卫生部制定这些法规是希望民众了解卫生部和中国的科学家都关心这些带有风险的治疗方式。

 

中国现在已经准备开始规范第三类医疗技术市场，开始对这些疗法进行伦理评估。现在中国是首个经政府批准可应用基因治疗的国家，中国目前获得批准的是来自深圳的一家公司，SiBiono Gene Tech，主要针对脑癌和颈癌。

 

干细胞治疗市场现状

然而，干细胞治疗市场仍旧是一个未开放的领域。有些专家学者担忧，某些机构可能不按照卫生部的规范行事，私下开展干细胞治疗。

 

Renzong Qiu表示，目前在中国开展的干细胞实际临床应用不少于100-150例。但是，这些提供干细胞来源的公司是否接受了卫生部的监控还不清楚。

 

目前，中国深圳最著名的干细胞治疗公司Beike Biotechnology向患者提供成体干细胞和期脐带血干细胞，并通过网络向世界范围的27个临床治疗中心提供他们的产品。该公司还充当患者咨询联络员的角色。Lucca Ricci，Beike公司在浙江杭州Xiaoshan医院的住院代表，他告诉Nature记者，他的工作就是充当讲解员，患者来到医院的时候给他们介绍干细胞疗法。Beike医务主任，Kara Zhang说，她的职责就是拜访病人，为他们提供医疗咨询服务。

 

Beike公司声称，目前接受他们公司治疗的患者有4000余人，主要应用于某些机能障碍者，如自闭症，脑性麻痹，多发性硬化症和脊髓损伤。在过去的一年里，有几家媒体曾报道，Beike公司让几位失明的患儿重见光明。

 

然而，Beike的治疗服务并没有受到卫生部的评估和监测，其安全性和有效性没有得到，并且这种干细胞治疗并不便宜。就在今年年初，Beike公司给一名脊髓性肌萎缩患者的干细胞注射报价是26300美金，这是初步的注射治疗，如果需要额外的干细胞注射每次还得支付3500美元的费用。

 

Nature杂志的记者提问Beike公司是否能提供支持干细胞治疗安全性的证据，他们的成功率有多高，这些治疗有没有经过卫生部同意，他们的治疗成果有没有在权威的杂志公布刊登，在治疗前有没有进行临床预试验？Beike的人没有正面回答。2008年上半年，Beike曾与明尼苏达州心脏病学会讨论共同开展心脏疾病干细胞疗法的临床试验合作事项。

 

明尼苏达州心脏病学会将为Beike提供临床试验方案，但是由于某些费用的缘故Beike最终没有谈妥合作事项。Beike表示将寻求其他的合作伙伴，但是关于合作事项Beike不愿透露更多细节。

 

来自广州健康研究院的院长裴端卿表示，我能理解为什么他们不愿意做实验，他们可能花费数百万元，却得到一个干细胞疗法无效的结果。

 

生物通点评

干细胞虽说是被认为最有治疗前景的技术，但是近几年关于干细胞治疗的安全性也研究的颇多，干细胞治疗存在致癌性和致畸性，关注生物通新闻的读者对此大概都不陌生。全世界的顶级实验室都在进行干细胞的治疗性研究，不过都是以大鼠或是小鼠为模型，还没有上升到人的高度。看来，有的机构的研究走在了世界的尖端了。

（生物通 小茜编译整理报道）

 

附

《医疗技术临床应用管理办法》将自体干细胞和免疫细胞治疗技术、异基因干细胞移植技术纳入第三类医疗技术管理（异基因干细胞移植是指非自体的由他人提供的干细胞移植），并规定异种干细胞移植暂不得应用于临床（即人以外其他动物来源干细胞不得应用于临床）。同时，要求已开展干细胞等第三类医疗技术临床应用的医疗机构，在继续应用的同时须于管理办法正式实施后6个月内向卫生部指定的第三类医疗技术临床应用能力审核组织申请审查，通过能力审核后报卫生部审批，截至10月31日没有提出技术审核申请或未通过审核的机构应停止临床应用。该管理办法还规定医疗机构取得第三类医疗技术准入许可后2年内，每年须向卫生部报告临床应用情况，包括诊疗病例数、适应症掌握情况、临床应用效果、并发症、合并症、不良反应、随访情况等，必要时卫生部可组织专家进行现场核实。

 

Nature原文：Stem-cell therapy faces more scrutiny in China

 

The Chinese Ministry of Health has implemented regulations on the clinical application of cutting-edge therapies such as stem-cell injections.

 

Stem-cell scientists in China contacted by Nature hope that the rules may help to curtail a growing trade in unproven treatments that attract patients from around the world, risking their health and potentially damaging the reputation of stem-cell research.

 

The new regulations, which came into effect on 1 May, designate all forms of stem-cell therapy as 'category 3' medical technologies — those deemed "ethically problematic", "high risk" or "still in need of clinical verification". The ministry will take direct responsibility for regulating all category-3 procedures, which include gene therapy, surgical treatment of mental disorders or drug addiction, and sex changes.

 

Institutions wishing to offer stem-cell therapies must first demonstrate safety and efficacy in clinical trials; the treatment will then be assessed by a ministry-approved regulator. Institutions failing that process must wait 12 months before reapplying. Although the penalties for not adhering to these rules have not been made explicit, institutions that transgress are likely to face fines or have their permit to practice medicine revoked, says Renzong Qiu, a bioethicist based at the Peking Union Medical College in Beijing.

 

"These regulations will make people understand that the Ministry of Health and many scientists in China are concerned about these unverified procedures," says Ching-Li Hu, a paediatrician and senior adviser to Shanghai Jiaotong University's medical school, and a member of the International Bioethics Committee of the United Nations Educational, Scientific and Cultural Organization.

 

Hu and Qiu are members of an expert panel that will deliver recommendations to the ministry later this year on how to implement the regulations effectively.

 

Murky area

China already has experience in regulating cutting-edge technologies by assessing clinical trials and conducting ethical reviews. It was the first country to give governmental approval for a gene-therapy treatment, one produced by SiBiono GeneTech in Shenzhen that targets head and neck cancers.

 

But stem-cell therapy is a murkier area. Some researchers worry that medical institutions will be able to circumvent the regulations by calling their therapies research, even though they are charging patients and not carrying out the rigorous monitoring required by clinical-trial protocols. If those institutions have sought official approval, it comes from local governments or institutional review boards, which do not have the expertise to properly assess the treatment, says Hu.

 

From interviews with scientists and physicians, Qiu estimates that there are 100–150 clinics claiming to offer stem-cell therapies in China. But it is not yet clear whether companies supplying the stem cells will be also be subject to the regulations.

 

Shenzhen-based Beike Biotechnology is China's most prominent stem-cell therapy company, providing adult stem cells and umbilica

 

The foundation offered to help Beike set up a clinical-trial protocol that would include creating a registry of patient outcomes. Joseph Cosico, the foundation's vice-president for research operations, says that Beike declined the offer "because of their inability to fund the venture". Beike says that it decided to work with another group, partly for cost reasons, but would not provide any details of that collaboration.

 

"I can understand why they wouldn't want to do a trial," says cell biologist Duanqing Pei, director-general of the Guangzhou Institute of Biomedicine and Health. "They might spend millions of dollars to prove that the treatment isn't effective."