基因治疗感觉神经性耳聋在白豚鼠试验中获良好效果

　　

我国专家发现羟基磷灰石可作纳米基因转染载体

 
我国耳鼻咽喉科专家、中南大学湘雅三医院院长孙虹教授和他的科研团队经过十年研究发现，运用羟基磷灰石作为无机纳米基因转染载体，用以治疗内耳感觉神经性耳聋疾病，并在白豚鼠试验中获得良好效果。这一研究成果获得国际业内专家的广泛认可。
 
国内外多家实验室研究证明，利用基因治疗原理，向内耳转染有治疗作用的基因，可以用来治疗早期感觉神经性耳聋患者，从而避免形成不可逆的听力残疾。长期以来，国际医学界在基因治疗内耳疾病的研究中，大多采用病毒作为基因转染载体。病毒载体虽然基因转染率高，但对患者存在极高的致癌性和致变态反应性，投入临床有极大的风险。而非病毒载体、脂质体和高分子聚合物作为基因载体，也具有较大的细胞毒性，且制备和贮存复杂，生产成本也很高。
 
孙虹教授带领他的研究团队瞄准无机纳米作为基因转染载体的领域，与中南大学粉末冶金国家重点实验室合作，通过十年潜心研究，从无数种无机纳米材料中，最后麟选出羟基磷灰石（hydroxyapatite,HAT）作为纳米基因转染载体，成功地在活体豚鼠耳蜗细胞内表达出基因产物（NT-3基因）。这一原始创新性研究成果表明，虽然羟基磷灰石目前的转染率不太高，但科学上的可能性强烈提示了技术上的可行性。
 
据孙虹教授介绍，下一步将通过改良羟基磷灰石纳米基因载体的制备技术和配制条件，提高其基因转染率，形成具有自主知识产权的基因载体产品。同时，还可依托这项新技术，根据人和动物的不同组织、器官的特点，开发出更多适用不同物种、不同组织和器官的基因治疗产品，带动相关的材料科学和生物医学产业的发展。
 
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