贫穷中国人为何青睐高风险的基因治疗

　　

尽管基因治疗是当今热点，但全球范围内进入临床试验的药物只有数十种。CFP

 

我想基因治疗现在还只是一个想法。传统的疾病，例如心脏病、癌症等，目前最好还是使用传统安全的治疗方法。  

 

———诺奖得主、美国科学家彼得·阿格雷博士  

 

南都记者华璐发自巴黎  

 

“在中国的互联网上搜索我的名字，发现有些中国商家正在推销的治疗方法和产品，假装和我的研究有关，这里面甚至有矿泉水的广告。”  

 

7月5日，2003年诺贝尔化学奖得主、美国科学家彼得·阿格雷博士（PeterC  .A  gre）在欧洲科学开放论坛（ESO  F，EuroScienceO  penForum  ）上接受南方都市报记者专访时说。  

 

在都灵举行的E  SO  F，是一次欧洲乃至全球的科学界盛会。阿格雷博士获诺奖，是因为分离出了一种人体内负责运送水分子的膜蛋白质，这种蛋白质被俗称为“水通道”。如今，他在中国的矿泉水广告中“被”成为了“推荐人”。  

 

在阿格雷看来，中国在国际科学界中已不可缺席，但对于一些目前尚停留在概念阶段的新型治疗方法和药物，却过早地把它们市场化，比如基因疗法。对于这些“新技术”在中国的应用，他持保守看法。“传统的疾病，例如心脏病、癌症等，目前最好还是使用传统安全的治疗方法。”  

 

“中国有很好的机会，也有一些很大的问题。”曾任美国科学促进会的会长（A  A  A  S，世界最大的非营利性综合性科学组织，旗下有《科学》杂志），阿格雷对于中国的学术规范有更高的期望。  

 

宣传出来的市场  

 

去年开始以猛烈广告攻势占据市场的“无量藏泉”，是打着阿格雷博士名号做宣传的产品之一。“无量藏泉”的宣传多处引用了阿格雷博士的说法：真正的健康好水首先应该是一种生命力极强的活水，也是细胞要喝的水，这种活水由大约6个水分子组成，它们具有很强的渗透力和溶解性，能够自由穿越细胞壁。  

 

“水怎么会有健康好坏之分？”阿格雷博士向南都记者表示，自己从没下过类似判断。  

 

在商家的宣传中，“无量藏泉”除了是来自香格里拉的健康好水、全球唯一的天然小分子活水，还有不少医疗方面的效果：能护肤，能缓解前列腺炎，加强排毒，能降低血黏度等。  

 

有了诺奖得主的“推荐”，一瓶400m  l的水被卖到了28元，云南昆明市的销点，零售价高达56元，北京有的地方甚至卖到100多元一瓶。据央视财经频道调查，云南香格里拉无量藏泉水开发有限公司副总经理吕掌军承认，有些功效是吹的，广告是为了销售的需要，而价格高主要是因为营销费用，水本身的成本差不多2元。  

 

据我国《食品广告发布暂行规定》第七条规定：食品广告不得出现与药品相混淆的用语，不得直接或者间接地宣传治疗作用，也不得借助宣传某些成分的作用明示或者暗示该食品的治疗作用。在中国，食疗同源的说法颇有历史，但前一阵子的张悟本“神医”风波也引起了许多人的反思：食疗同源说法是否有坚实的科学背景？中医的原理本身是否能得到基础医学的理论支撑？  

 

“我们一直都对中医很感兴趣。”医生出身的阿格雷博士近年来重回一线岗位，一直在赞比亚等非洲国家从事疟疾的治疗和研究。“在西方历史上，我们曾经使用金鸡纳树提炼的奎宁对抗疟疾，但到了上世纪80年代，有的病人开始对奎宁产生抗药性。后来我们重新查资料，发现中国人在古代就知道从苦艾里提炼苦艾素用来治疗疟疾，而苦艾素目前是对抗疟疾的最有效方法之一。”  

 

阿格雷对于一些中国科研人员持有反对中医的看法感到吃惊，“最有效的药物其实在你们国家，现在中医越来越现代，只要能被证明安全有效，我们应该对中医持乐观态度。”  

 

卫生部医学伦理专家委员会委员、生命伦理学家邱仁宗教授在此前接受南都采访时表示，正因为超前、夸大的宣传，最后会让老百姓对新产品或者新疗法完全失去信心，甚至对科学都产生怀疑。  

 

“中国人对健康有强烈的需求，这个不可否认，但对于某些产品或新型疗法，市场怎么来的？就是商家宣传出来的。”邱仁宗说。  

 

“幸运”的基因药物  

 

在本届E  SO  F论坛上，基因治疗也是各国科学家讨论的热门话题。无论是治疗绝症，还是延长人类寿命，欧洲科学界普遍认为基因治疗会是很多问题的答案。所谓基因治疗，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，达到治疗目的。  

 

德国癌症研究中心的鲁道夫·卡斯博士（R  udolf  K  aaks）表示，虽然近年来不断发现与疾病相关的基因，但这些基因到底在多大程度上影响了疾病的诱发和进程尚待求证。“我们需要在更大的人口规模上测试这些数据的准确性。”  

 

卡斯另外指出，环境对基因变化的影响不可忽视。他在E  SO  F上展示了一组对比实验：通过跟踪一群日本人移民到夏威夷后的身体情况发现，原本亚洲人中胃癌的发病率较高，而西方人（如美国、欧洲人）的结肠癌发病率较高。但在移民身上明显出现了倒置的情况。“导致胃癌和直肠癌的T  p53基因发生了变化。”  

 

尽管基因治疗是当今生物医药领域的一个热点，全球范围内已经开展的1500多个基因治疗临床试验，但大多处在一期和二期。其中，进入三期，即新药审批前最后阶段临床试验的，只有数十种。  

 

2  0  0  8年6月，美国得州的Introgen公司根据其三期临床试验结果，向美国FD  A提交了其p53基因治疗药物用于治疗头颈部鳞状细胞癌的上市申请，但遭到驳回，原因是申请材料和数据不完备。由于没有获得FD  A批准，又缺乏后续的研发投入，Introgen公司陷入困境，申请了破产保护。  

 

在外国科学家依然停留在数据收集或者动物试验的阶段之时，中国早已经有各式各样的基因治疗方法在市面上流传，包括由中国政府批准上市的全球第一个基因抗癌药物“今又生”。  

 

2004年1月，“重组人p53腺病毒注射液”获得了国家食品药品监督管理局的生产批文，其注册商标名为“今又生”。“今又生”研发者的彭朝晖博士认为“今又生”的安全问题已经被讨论多年，如今无可争议。“我们做了十年以上的动物毒性试验，再加上多年的临床案例收集，‘今又生’的疗效安全是被国内业界所肯定的。”  

 

彭朝晖告诉南都记者，2003年参与“今又生”上市评审的共有39位专家，其中包括10位中国科学院院士。专家还建议他扩大适应症，推广临床运用方案。“今又生”的问世，被一些媒体描述为中国在基因治疗领域的里程碑。作为“今又生”的产地管理者，深圳市政府各级部门先后投入了5000多万元人民币，而在其总结材料中也将其视为政府支持药物创新的一个典范。  

 

但对于“今又生”的出生资格，多位国内外医药界人士却抱有疑问。毕竟，衡量一个新药物能否上市的最重要依据，是大规模随机对照临床试验的结果，而不是专家评审团的“豪华程度”。  

 

据《财经》杂志报道，美国Tufts大学的SheldonK  rim  sky曾撰文表示，“今又生”向药监局提交的申报材料中，仅有100余个临床试验病例，比美国食品药品监督管理局（FD  A  ）审批某种新药所需的临床试验病例少得多。《科学》杂志在其新闻报道中也指出，药监局在没有标准的三期临床试验数据的情况下，就批准了“今又生”的生产。  

 

有观点认为，“今又生”在缺乏足够临床试验数据证明其功效的情况下，就被药监局批准上市是非常幸运的。但彭朝晖不这么认为，“当时在北京几家医院进行临床试验的时候，有政府高官主动要求为自己的亲属进行试验，最后得出来的效果也是让人满意的。”  

 

一位不愿透露姓名的中山大学肿瘤医院医生表示，虽然病人迫切地想尝试新型药物，但是由于医院缺乏熟悉瘤内注射的医护人员，再加上无法提供大量的临床案例证明，在选用“今又生”时，许多三甲大医院都会持谨慎态度。  

 

“今又生”目前陷入了一场知识产权官司，彭朝晖正与“今又生”的生产公司深圳市赛百诺基因技术有限公司对簿公堂。而两者之间的纠纷，此前曾导致“今又生”的G  M  P证书（药品安全及生产认证证书）被国家食品药品监督管理局吊销。  

 

而对于基因疗法，阿格雷博士说，“我想现在还只是一个想法”，“不排除一些中国医院或者药厂在将它过早地市场化。”  

 

焦虑的患者

 

今年2月，南都记者报道了干细胞治疗在中国的流行。在随后的半年里，记者陆续接到一些病人家属的电话，他们都迫切地想知道，文中提到的干细胞治疗半身不遂、脑瘫等疾病是否真有疗效。有一位在东莞打工的父亲，经济条件并不好，但是为了脑瘫的小女儿，一直希望能从记者口中获取信心，“你是不是真的看到有病人在他们那里得到好转？多少钱我都愿意试试看。”  

 

这或许可以解释为什么这么多未经国际医学界认可的新型治疗方法，在中国大有市场。在中国，医疗保险体制尚不完善，很容易出现“一人得病，全家赤贫”的情况，如果一些新型疗法宣称可以“快速”得到疗效，许多家庭往往趋之若鹜。  

 

在本届E  SO  F论坛上，关于医学伦理的讨论也不在少数。阿格雷博士表示，无论采取什么样的治疗方法，首先要对病人诚实，如实告知其病情情况，以及采取各种治疗方式可能引发的后果，而不能只宣传该治疗好的一面。  

 

生命伦理学家邱仁宗在和大量病人交谈之后，发现有些病人虽然了解这个情况，“但他觉得我这个病本来就没法治了，死马当活马医，碰个运气。”

 

邱仁宗认为，创新性治疗也是可以的，这只能以个案形式出现，不能像现在那样大批量出现。“在个案之中，也要完全按照合乎伦理的方法，比如要说清楚这个疗法可能出现什么问题，疗效能不能确定，要得到家属和病人的同意。治疗过程中要严密观察，数据要好好记录下来。做得好，可以做成案例报告，如果发现有苗头，马上转入正规的临床试。”

 

“对病人的伤害，不只是身体上的伤害，他们花了几十万、三年五年治下来没有任何疗效，经济上、心理上也是受到伤害的。”邱仁宗说，我们不应该鼓励病人这种“周瑜打黄盖”的心态。