导弹样RNA分子可侵入HIV

　　

   据一项在移植了人类免疫系统的小鼠中开展的新的研究报道，新型的基于RNA的分子可以搜寻并侵袭感染了HIV的细胞，同时又可避开侵袭健康的免疫细胞。这些发现指出了一条替代的治疗方法来治疗对标准疗法不起反应的HIV患者。

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    小段的抑制性RNAs（或称siRNAs）是一些短的双股RNA分子，它们能够干扰某一特定基因的表达。尽管它们具有精确地瞄准细胞和分子的能力，但siRNAs作为治疗制剂所展现的成功却是有限的。当被注射到某一生物体内之后，siRNAs往往会在血液中被摧毁，有时会在进入体内时激发身体本身的免疫防御。

    现在，John Rossi及其同事通过将siRNAs加附到被称作适体的短分子的终端而改善了siRNAs的功效。这些适体也是由RNA构成的。这种组合的分子的功能就像是一枚导弹；适体是其中的导向部分，它能向感染HIV的细胞猛扑过去，与HIV包膜结合并传送出致命的装载物siRNAs。适体部分还能肃清在血液中循环的病毒。附着在适体上的siRNA可降解在HIV基因组中的一个关键成分：tat/rev基因，为在小鼠中阻断病毒复制施加了一个额外的治疗性打击。

    小鼠一般不会感染HIV，因此它们无法像非人类的灵长类动物那样能够提供对抗AIDS的情报。但Rossi及其同事通过在小鼠体内移植人类的造血干细胞而使其携带了人类的血液和免疫系统，从而规避了这一问题。这些动物感染了HIV并产生出了许多的该种病毒，虽然它们无法复制出AIDS的所有症状。接着，该研究团队显示，注射一次适体 - siRNA分子可令其血液中HIV的浓度发生急剧的下降，而每周数次注射可完全地保护小鼠不发生T细胞的下降所造成的AIDS症状。尽管适体 - siRNA 分子需要注射才能起作用，但研究人员希望配制出一种在人体内每月只需注射一次即有效的剂型。此外，由于适体可随意地与不同的siRNAs混合并配伍，因此这是一种比发现另外新的针对像HIV这样的标靶一直在变动的药物要快得多而且更为灵活的方法。