BIO调查表明：抗癌药Ⅲ期试验成功率仅34%

　　

     近期公布的有关后期临床试验成功率的数据证实，开发抗癌药对于制药/生物技术企业而言可谓是冒险之举，即便是在FDA针对抗癌药快速审批设定了更为严格的要求之前也是如此。  

 

        心血管药物成功率倒数第二  

 

        生物技术行业组织（BIO）和机构调研服务公司BioMedTracker最近联合开展的一项调查研究显示，在7大治疗领域中，肿瘤治疗药物的Ⅲ期试验成功率最低，在7年内只有34%的抗癌候选药物顺利通过了Ⅲ期试验的评价。位居倒数第二的是心血管治疗药物，Ⅲ期试验成功率为46%；自身免疫药物的成功率最高，达到了63%。  

 

        而且，抗癌药的Ⅱ期试验成功率也位居倒数第二，只比成功率最低的心血管治疗药物高1%。  

 

        这项调查研究对BioMedTracker数据库中2003年底~2010年底超过4200种药物的临床研究状况进行了分析，共涉及7300余种适应证。研究涉及美国以通过审批为目的开展药物研发工作的各类企业，涵盖大型制药企业和小型生物技术企业、国营企业和私营企业。  

 

        2月15日，在纽约召开的BIOCEO和投资者大会上，临床试验成功率小组讨论中报告了这项调查的结果总结。BIO称，随后将发表完整的调查报告。  

 

        对于所有药物和生物制剂，从Ⅰ期试验到最终通过FDA审批的总成功率大约在9%左右，主要适应证的成功率远远高于次要适应证，分别为14.5%和3.2%。  

 

        抗癌药的成功率低于平均水平。按主要适应证计算，癌症治疗领域的总成功率为11%，位居倒数第二，略优于心血管治疗领域。若按次要适应证计算，癌症治疗领域从Ⅰ期试验到最终获批的成功率只有2%，在这一指标上，内分泌和呼吸治疗领域的成功率最低。  

 

        按主要适应证计算，感染性疾病领域的总成功率最高，达到了15%；若按次要适应证计算，自身免疫性疾病领域的总成功率最高，达到了7%。  

 

        失败原因待分析  

 

        这项调查还对癌症治疗领域的总成功率进行了细分，头颈癌治疗药物的成功率最高，达到了19%；其次是肾细胞癌，成功率为15%；非小细胞肺癌治疗药物的成功率最低，只有2%。  

 

        BioMedTracker生物技术行业高级分析师MichaelHay在公布调查结果的新闻发布会上说：“特别值得注意的是，虽然癌症是药物研发最活跃的领域，但抗癌药要成功进入临床是最难的。”  

 

        2月8日，FDA肿瘤药物咨询委员会书面认可了FDA提出的严格把握快速审批标准的若干项提案，建议普遍要求申请方开展随机试验而非单组试验，并开展范围更广的上市后研究以证实药物的临床疗效。  

 

        癌症治疗领域的成功率很低，加之针对这类药物的监管标准也日趋严格，这可能会令大型制药企业、生物技术企业和风险投资家暂停向失败率最高的癌症适应证研究领域投资。  

 

        会上也指出了这项调查的几点局限性，其中包括时间跨度问题，在这7年内没有取得进展以及仍在继续开展某一阶段试验的临床研究项目都没有纳入成功率的计算。而且也没有分析失败的原因，比如是出于经济原因还是由于数据太差。