高科技让致病基因“沉默”

【字体: 时间:2013年04月23日 来源:苏州日报

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  作为生命“蓝图”,DNA (脱氧核糖核酸)测序、合成技术很多人都知道。但说起RNA(核糖核酸)干扰技术,可能很多人都会觉得陌生。

  

  作为生命“蓝图”,DNA (脱氧核糖核酸)测序、合成技术很多人都知道。但说起RNA(核糖核酸)干扰技术,可能很多人都会觉得陌生。


  RNA干扰技术,亦称小核酸干扰技术,是一种将短链RNA导入细胞引起特异基因mRNA(信使RNA)沉默的技术。研究显示,向生物体内注入微小RNA片段,会干扰生物体本身的RNA“信使”功能,导致相应蛋白质无法合成,从而“关闭”特定基因。采用RNA干扰技术直接从源头上让致病基因“沉默”,可以更有效地治疗某些疾病。可以说,RNA干扰技术是目前生命科学领域中最具发展前景的生物医药技术和基因功能研究的新技术,引领着破解生物基因功能奥秘的新潮流。


  在苏州生物纳米园(BioBAY),苏州吉玛基因股份有限公司就在RNA 干扰技术这一“方兴未艾”的领域做出了新成绩。目前,吉玛基因拥有具有国际先进水平的小干扰核酸合成技术,已拥有一条从关键原料到原料药合成的上下游贯通的RNA干扰药物产业链,产品占国内60%以上的市场份额并进入国际市场。


  让病毒基因“沉默”


  “基因包含着人体的全部遗传信息,控制着蛋白,控制着生命。若干年后,当患者去医院就诊时,医生可能会要具有患者全部基因信息的“基因图谱”,然后因人而异,对症下药给予个性化的治疗。”吉玛基因董事长、首席执行官张佩琢向记者描绘出基因技术的未来应用前景。


  作为苏州工业园区第一位生物医药领域的“****”人才,张佩琢博士具有十五年的核酸化学领域学术研究、产品研发、工业化生产和销售经验。据他介绍,RNA干扰技术具有高效、特异性的靶向作用与沉默机制,在传统不治之症如恶性肿瘤、艾滋病、病毒性肝炎、糖尿病、神经系统及遗传性疾病等方面具有广阔的应用前景。“目前,国际生物医药及生物试剂巨头纷纷投入巨资到该研发领域,小核酸技术已成为生物制药及试剂公司的兵家必争之地。


  为了解释微观的小核酸技术,张佩琢打了个形象的比喻:“如果把病毒基因想象成一条比较长的彩色拉链,那么RNAi的核心点就是针对这样的一条基因,给它配上这样一小段跟它正好互补的拉链,这样的一小段大概也就20多个节,如果能找到、设计、做出这一小段基因并导入进细胞,它就能跟这条病毒基因扣在一起,并在酶的作用下切断病毒基因,起到让基因沉默的作用。因此在治疗恶性肿瘤,传染性、遗传性、神经性疾病等方面,有着巨大的应用前景。”


  自主定价“赚”来大市场


  在国际上,与吉玛基因相类似的RNAi产品价格很高,往往单价都能达到500美金之多。那么凭什么能卖这么高的价钱呢?张佩琢认为,这是因为RNAi相关产品具有较高的技术门槛,国际上仅有少数几家公司能够提供此类产品。


  张佩琢说,搞生物医药科研都需要庞大的研发预算作为支撑,因为相关试剂、耗材都是比较昂贵的,每天的日常研究成本都是一个吓人的数字。为了改变这一垄断现状,培育更加广阔的市场,吉玛基因在成功突破小干扰核酸合成的技术壁垒之后,通过自主定价的方式,选择了一个比较合理的产品价格。吉玛基因在进入市场之初,就看到必须利用有明显价格优势的优质产品打开市场,才能获得生存发展空间。于是,吉玛基因做出了一个胆大的决定,将自己的产品价格定位在400人民币这一区间。对此,张佩琢说,公司的产品无论在性能、工艺等方面都达到了国外同等水平,处于国际先进、国内领先地位,吉玛能对产品进行自主定价。


  目前吉玛基因也尝到了自主定价的甜头。过去几年间,在国际金融危机的背景下,吉玛公司销售额平均年增长50%,实现了连续稳定增长。


  在取得市场的肯定之后,吉玛基因的发展可以用“步步深入”来形容。从研发RNA单体到提供实验试剂、诊断试剂,再到研发基因药物,吉玛基因走得“稳扎稳打”。张佩琢说,目前吉玛基因主要聚焦基础研究方面的RNA 应用。而在RNA合成药研发方面,这与生物医药产业技术、产品的生命周期有关。毕竟生物医药涉及人类生命健康,因此万万马虎不得,新技术、新药品的研发、审查极为严格,需要更长时间去论证、去实验。


  创新生态、核心技术“两手一起抓”


  作为一个新兴产业,生物医药产业的发展需要互动的创新生态。对于这一点,张佩琢表示,任何企业都不是孤立,在横向上有合作伙伴,在纵向上有上下游“同仁”。近年来,吉玛基因基于其技术的领先,还带动了园内其他企业的发展,形成了园内RNA干扰的上下游产业链。为此,由苏州市范围内共计10家企业及2家研究所自愿联合发起成立了国内独具特色的苏州核酸药物产业联盟。


  张佩琢说,希望通过组建这个联盟,加强上下游企业之间的沟通与合作,在这个领域中打造出更多更好的公司和产品。目前联盟的工作主要围绕产业链的发展制定产业标准,来规范行业秩序。“当然,在注重创新互动的同时,在RNA技术核心领域,吉玛基因还是要构建属于自己的技术体系,那种买来技术、产品封装贴牌的发展路线有着太多的不可控因素。”目前吉玛基因专注从事基因药物、基因诊断试剂研发及相关产品生产,包括小核酸(RNAi)新药研发,纳米高分子、纳米脂质体研发,小核酸相关试剂siRNA、miRNA相似物、抑制物合成,分子诊断试剂研发生产以及第二代基因测序服务等,承担并完成多项863计划、重大新药创制及省成果转化项目,至今申请发明专利42项,14项获得授权。


  张佩琢说,吉玛基因在RNA 技术领域已拥有很强的话语权,其未来目标是把公司打造成为国内最大、国际知名,集RNA干扰药物和基因诊断试剂研发、生产于一体的基因制药企业。

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