Science医学：细胞治疗，未来医学的“第三大支柱”

　　

生物通报道  根据加州大学旧金山分校的研究人员所说，或许有一天，细胞会像现在用工程蛋白质、抗体或更小的化学物质制成的药品一样，普遍用于治疗患者。在发表于《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上的一篇论文中，他们对细胞疗法成为“医学第三大支柱”的前景进行了概述。

“如今，生物医学科学处在变革的风口浪尖：人类与微生物细胞被用作治疗的实体，”论文的共同作者、加州大学旧金山分校系统与合成生物学中心主任及教授Wendell Lim说。

细胞治疗有潜力解决一些重要的、尚无法满足的需求，治疗某些最致命的疾病，包括糖尿病、癌症和炎症性肠病等。

尽管大型制药公司生产了某些小分子药物，生物技术公司紧随遗传工程革命开发出了一些靶向性药物，但细胞却能够完成这些药物无法实现的一些功能。举例来说，细胞的适应性强。它们能够比当前的药物更好地感知周围的环境，可以改变它们的反应，更好地适应生理条件。

细胞工程学的不断进步，为开发出安全的、可预测作用的细胞治疗提供了一个框架。

加州大学旧金山分校药学院助理教授、人类微生物组专家Michael Fischbach博士，以及加州大学旧金山分校教务长及常务副校长Jeffrey Bluestone博士，和Lim是这一研究的共同作者。

这三人在加州大学旧金山分校和《Science Translational Medicine》杂志的支持下，将于今年的4月12日组织一场为期一天的关于细胞治疗潜力的研讨会，与干细胞治疗、免疫治疗和人类微生物组领域的一些科学带头人开展会谈与讨论。

从细胞首次成功应用于骨髓和器官移植至今已有40多年，但如今设想的策略更为的复杂，涉及获得基因编程细胞发育及内部运作机制的新知识，在此基础上进行细胞操控。

免疫系统的细胞天生能执行一些重要的功能，研究人员一直在致力于操控它们，建立一些更具靶向性的、更有效的治疗。例如，针对癌症的免疫反应往往较弱，因此科学家们正在操纵和培育一些能靶向癌细胞上特异分子的免疫细胞群。通过这些新实验治疗，一些致命的白血病能够显著康复。

细菌细胞也有望用于治疗。近年来，科学家们已经认识到，在我们体内或体表90%的细胞是细菌细胞，这些微生物与我们自身的细胞相互作用影响了我们的健康。

近来利用粪便移植物将促进健康的细菌导入到复发性难辨梭菌感染患者体内，治疗一种可危及生命的严重胃肠道疾病，引人注目地证实了细菌治疗疾病的潜力。根据加州大学旧金山分校的科学家们所说。操纵细菌组合对抗炎症，有可能被证实可以更有效地治疗克罗恩病和其他炎症性肠病。

细胞治疗的其他“杀手锏”，可能还包括组合细菌和人类工程细胞。例如，为了控制体重，有可能利用肠道细菌将某些碳水化合物转化为不可消化的形式，也可以向上皮壁上的人类细胞发送信号，启动一种程序向大脑发送食欲得到满足的信号。

不过，细胞治疗仍然还存在着许多的工程学和调控方面的挑战。科学家们希望能够可靠的控制细胞的多个方面，包括它们的激活，群体生长，程序性死亡，迁移至身体特定位点，与其他细胞的互作和通讯，治疗小分子的生成，和决定制定等。

尽管细胞的复杂性使得许多科学家对细胞治疗抱迟疑态度，作者们说，这种复杂性有可能使得细胞治疗比其他药物更具有可预测性，因为复杂的、自然存在的环路往往会限制细胞的活动。正如细胞利用分子回路非常精确地发挥作用，研究人员应该能够系统地了解细胞的控制模块，调整和重塑细胞的行为方式。

“如果小分子和生物制品是工具，那么细胞就是木匠、建筑师和工程师，”Fischbach说。

（生物通：何嫱）