全球首对靶向基因编辑猴在中国出生

　　

全球首对靶向基因编辑猴近日在中国出生。研究专家指出，猴基因编辑的成功将有助于建立猴疾病模型，更好地模拟人类疾病，大大降低药物研究的风险。相关研究论文日前在线发表在《细胞》杂志上。

该研究由南京医科大学生殖医学国家重点实验室、云南省灵长类生物医药研究重点实验室和南京大学等联合完成。研究人员首先给猴胚胎细胞注射定制的RNA，将“编辑工具”——DNA切割酶Cas9引导至期望的突变位点，引导修改3个基因：一个是调节代谢的基因Ppar-γ，另一个是调节免疫功能的基因Rag1，第三个是调节干细胞和性别决定的基因。研究人员在180多个单细胞期猴胚胎中同时靶向编辑了这3个基因。在对15个胚胎的基因组DNA进行测序后，他们发现其中有8个胚胎显示出两个靶基因同时突变的迹象。随后，将遗传修饰过的胚胎转移到代孕母猴体内，其中一个生出了一对孪生猴。检测这对孪生猴的基因组DNA，证实的确存在两个靶基因突变。

研究人员指出，婴儿猴目前仍太小，尚不能断定基因编辑是否会对其产生生理和行为学影响。等3年后猴子成年时，还需观察这些基因编辑对后代是否有影响。研究人员介绍，Ppar-γ和Rag1组合突变并不代表任何一种特定的疾病综合征，尽管每个基因都与人类疾病相关，但还必须开展进一步的测试，评估突变是否存在于这些动物的所有细胞之中，要想构建出与多种突变相关的其他人类疾病模型，还有很多工作要做。