Nature关注：首次人类iPS细胞临床治疗启动

　　

生物通报道  一位罹患退行性眼病的日本患者将成为接受诱导多能干（iPS）细胞治疗的第一人。日本卫生部的一个委员会已经审查了研究人员的安全测试，并准许了该研究小组着手展开试验程序。

日本理化所（RIKEN）发育生物学中心(CDB)的眼科学家高桥雅代(Masayo Takahashi)，一直在利用iPS细胞来研发一种针对老年性黄斑变性的治疗方法。不同于胚胎干细胞，iPS细胞是由成体细胞所生成，因此在遗传上它们是为每位受者量身定制。它们能够变成身体内所有的细胞类型，并有潜力治疗广泛的疾病。发育生物学中心的这一实验将第一次证实这一技术的临床价值（延伸阅读：Nature：山中伸弥寄希望于未来的iPS细胞治疗 ）。

在老年性黄斑变性中，患者眼内有异常的新生血管形成，称作为视网膜色素上皮的视网膜支持基底层失稳定。这造成了锚定在上皮中的光感受器丧失，往往导致失明。

高桥雅代从患者处获得皮肤细胞，将它们转化为iPS细胞。然后她将这些细胞诱导为视网膜色素上皮细胞，再将它们培育成可移植到受损视网膜处的薄片。

安全性试验

高桥雅代和她的合作者们曾在猴子研究中证实，由患者自身细胞生成的iPS细胞不会引发免疫反应而对它们形成排斥。有人担心，iPS细胞有可能导致肿瘤，但高桥雅代的研究小组证实在小鼠和猴子中不太可能发生这样的事情。为了应对人们对于生成iPS细胞的过程有可能导致危险突变的担忧，高桥雅代研究小组开展了另外一些遗传稳定性测试。当前日本卫生部拒绝了Nature的请求对于高桥雅代所呈送的各种遗传数据做出评论，但其表示没有发现任何问题。

根据来自日本理化所的信息，在数日之内高桥雅代小组的iPS细胞可能通过手术方式移植到一位实验参与者体内；大多数的日本媒体都预计这一实验程序将在本月的某一时刻展开。将由邻近发育生物学中心的生物医学研究和创新研究所的一名外科医生完成；日本理化所没有透露这名外科医生的姓名。该研究小组计划在术后一年里检测细胞移植者。这一试点研究最终将有6名志愿者参与其中。

这一消息有可能为发育生物学中心打上一针强心剂，自今年二月以来，涉及称作为“刺激触发的多能性获得”(STAP)的干细胞生成方法的两篇Nature论文，所引发的争议一直让发育生物学中心深陷困境。该研究中心还被威胁要削减一半的工作人员。

（生物通：何嫱）

生物通推荐原文摘要：

Next-generation stem cells cleared for human trial

A Japanese patient with a debilitating eye disease is about to become the first person to be treated with induced pluripotent stem cells, which have generated enthusiastic expectations and earned their inventor a Nobel Prize. A health-ministry committee has vetted researchers' safety tests and cleared the team to begin the experimental procedure.