三篇Science文章:利用CRISPR治疗遗传疾病

【字体: www.ebiotrade.com 时间:2016年1月4日 来源:生物通

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  在2015年12月31日的《科学》(Science)上,三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明,通过编辑一个与肌肉功能相关的基因,修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能,可以治愈这一遗传性疾病。这标志着第一次在完全发育的活体哺乳动物中CRISPR采用一种有潜力转化为人类疗法的策略,成功治疗了一种遗传疾病。

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生物通报道  在2015年12月31日的《科学》(Science)上,三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明,通过编辑一个与肌肉功能相关的基因,修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能,可以治愈这一遗传性疾病。这标志着第一次在完全发育的活体哺乳动物中CRISPR采用一种有潜力转化为人类疗法的策略,成功治疗了一种遗传疾病。

杜氏肌营养不良症是由于机体生成dystrophin蛋白的能力出现问题而产生。Dystrophin是一条长蛋白质链,将肌纤维内部与其周围的支持结构绑定在一起。Dystrophin由一个包含79个外显子的基因所编码。如果有任何一个外显子发生破坏性突变,这一蛋白质链就无法构建起来。

没有dystrophin提供支持,肌肉往往会分解并慢慢退化。在每5,000名新生男婴中就有一人受累于杜氏肌营养不良症。大多数患者到10岁需要坐轮椅,他们在20多岁30出头就会死去。由于突变位于X染色体上,因此有两条X染色体的女童应该至少有一个功能性dystrophin基因拷贝。

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来自杜克大学的研究人员过去曾利用CRISPR在来自杜氏肌营养不良症患者的培养细胞中纠正了遗传突变,其他实验室也在实验室环境中纠正了单细胞胚胎中的基因。但后者的方法当前被视为是不道德的,前者则在将处理细胞传送回肌肉组织方面面对许多的障碍。

另一种方法是通过一些基因治疗技术将CRISPR直接导入受累组织中,也面临着一些挑战,尤其是在传送方面。在第一项新研究中,杜克大学的研究人员通过采用一种非致病性载体——腺相关病毒(AAV)来传送这一基因编辑系统克服了其中的一些障碍。

Christopher Nelson等人将基因编辑工具包装到了AAV中。利用病毒来作为基因治疗的传送载体,研究人员会从病毒中除去所有有害的基因和复制基因。尽管早期的一些病毒类型因为各种原因,诸如整合到基因组中及引起一些问题或触发免疫应答,不能很好地起作用,AAV是迄今为止已证实特殊的一类病毒。许多人都受到这一病毒的感染,AAV不致病,却能够非常有效地进入到细胞中。

在美国AAV正用于许多晚期临床试验中,并被欧盟批准用于一种基因治疗药物中。由于存在不同版本的AAV倾向进入不同的组织,例如骨骼肌和心肌,因此研究人员可以全身递送它们。但总是会存在某个问题,对于杜克大学生物医学工程学副教授C.A. Gersbach而言是大小的问题。

Gersbach说:“AAV是一种真正的小病毒,而CRISPR相对较大。它根本不合适,因此我们仍然有个包装问题。”

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