发明者谈CRISPR技术的机遇和风险

　　

2012年6月，加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna及其同事在《Science》杂志上发文，介绍了一种可编程的DNA核酸内切酶，从而开启了CRISPR/Cas9基因组编辑的黄金时代。近日，这位女科学家在MIT的《Technology Review》上评论这种技术的机遇和风险。

CRISPR技术利用一种可编程的核酸酶Cas9以及向导RNA，让研究人员能够改变细胞、组织，甚至整个生物体中的遗传信息。目前，人们已经利用这种技术来产生新的小麦品种，治愈成年小鼠的肝脏遗传病，并产生能高效合成生物燃料的真菌细胞。

Doudna认为，这是一种简单而高效的技术，能够精确改变那些基因组序列，有着广泛应用。她表示：“CRISPR/Cas9技术已经开辟了一个在三年前无法想象的研究时代。这项技术将在许多方面造福于人类。”

然而，这项技术也可能被用于人类胚胎的改造。上个月，Jennifer Doudna、George Church等一批知名科学家在《Science》杂志上发表评论文章，强烈反对利用CRISPR基因组编辑技术对人类生殖细胞进行修饰。他们还提议举行一次国际会议，讨论使用这一快速发展技术的社会、法律和伦理问题。

本周，中国科学家报告他们编辑了人类胚胎的基因组。这些发表在《Protein & Cell》杂志上的研究结果首次证实了广为流传的谣言：已经有人在开展这类实验。

对此，Doudna认为，这一系统非常高效，它引入的遗传改变可能会自我繁殖。这可被用于治疗人类的遗传性疾病，不过，遗传相互作用的复杂性意味着这些用途也许会带来意想不到的后果，可能引发其他疾病。

她表示，目前还需要更多的研究，来了解CRISPR/Cas9在细胞（包括人类生殖细胞）中的效果和风险，以及未来的人类临床应用的内在风险。“我们应当利用基因组改造来控制生物，比如传播疟疾或登革热的蚊子。尽管我们拥抱这项技术，但科学家必须团结起来，引导同行规范使用，”她说。

尽管Jennifer Doudna被公认为是CRISPR技术的发明者之一，但Broad研究院的张锋（Feng Zhang）获得了此项技术的首个专利。目前，这项专利之争也到了白热化的程度。加州大学已要求美国专利和商标局确定谁最先发明了CRISPR/Cas工具。这一决定的结果可能涉及到数十亿美元。（生物通 余亮）