发明者谈CRISPR技术的机遇和风险

【字体: www.ebiotrade.com 时间:2015年4月27日 来源:生物通

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  2012年6月,加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna及其同事在《Science》杂志上发文,介绍了一种可编程的DNA核酸内切酶,从而开启了CRISPR/Cas9基因组编辑的黄金时代。近日,这位女科学家在MIT的《Technology Review》上评论这种技术的机遇和风险。

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2012年6月,加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna及其同事在《Science》杂志上发文,介绍了一种可编程的DNA核酸内切酶,从而开启了CRISPR/Cas9基因组编辑的黄金时代。近日,这位女科学家在MIT的《Technology Review》上评论这种技术的机遇和风险。

CRISPR技术利用一种可编程的核酸酶Cas9以及向导RNA,让研究人员能够改变细胞、组织,甚至整个生物体中的遗传信息。目前,人们已经利用这种技术来产生新的小麦品种,治愈成年小鼠的肝脏遗传病,并产生能高效合成生物燃料的真菌细胞。

Doudna认为,这是一种简单而高效的技术,能够精确改变那些基因组序列,有着广泛应用。她表示:“CRISPR/Cas9技术已经开辟了一个在三年前无法想象的研究时代。这项技术将在许多方面造福于人类。”

然而,这项技术也可能被用于人类胚胎的改造。上个月,Jennifer Doudna、George Church等一批知名科学家在《Science》杂志上发表评论文章,强烈反对利用CRISPR基因组编辑技术对人类生殖细胞进行修饰。他们还提议举行一次国际会议,讨论使用这一快速发展技术的社会、法律和伦理问题。

本周,中国科学家报告他们编辑了人类胚胎的基因组。这些发表在《Protein & Cell》杂志上的研究结果首次证实了广为流传的谣言:已经有人在开展这类实验。

对此,Doudna认为,这一系统非常高效,它引入的遗传改变可能会自我繁殖。这可被用于治疗人类的遗传性疾病,不过,遗传相互作用的复杂性意味着这些用途也许会带来意想不到的后果,可能引发其他疾病。

她表示,目前还需要更多的研究,来了解CRISPR/Cas9在细胞(包括人类生殖细胞)中的效果和风险,以及未来的人类临床应用的内在风险。“我们应当利用基因组改造来控制生物,比如传播疟疾或登革热的蚊子。尽管我们拥抱这项技术,但科学家必须团结起来,引导同行规范使用,”她说。

尽管Jennifer Doudna被公认为是CRISPR技术的发明者之一,但Broad研究院的张锋(Feng Zhang)获得了此项技术的首个专利。目前,这项专利之争也到了白热化的程度。加州大学已要求美国专利和商标局确定谁最先发明了CRISPR/Cas工具。这一决定的结果可能涉及到数十亿美元。(生物通 余亮)

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