Cell子刊：CRISPR揭示基因开关在人胚胎干细胞中的作用

　　

生物通报道：再生医学旨在通过细胞移植替换人体内受损的细胞、组织和器官，是一个发展迅速的新兴领域。胚胎干细胞（ESC）能够形成胎儿体内所有类型的细胞、组织和器官，被视为细胞治疗的宝贵资源。

Babraham研究所的科学家们对人类胚胎干细胞进行研究，揭示了一个重要分子开关所起的作用。这项研究发表在Cell Reports杂志上，有助于更有效地推动干细胞分化，促进再生医学的发展。

在胚胎发育中，干细胞特化受到了严格的调控。蛋白复合体PRC2就是一个主要的调控途径，确保细胞在正确的时间启动正确的基因。此前研究显示，PRC2控制基因活性是果蝇和小鼠发育所必需的。但人们还不清楚PRC2在人类发育中扮演着什么样的角色。

研究人员用CRISPR基因编辑技术从人类胚胎干细胞删除PRC2。缺乏PRC2导致细胞启动了许多平时不活跃的基因。有趣的是，这组基因在胚胎发育形成特化细胞的时候有重要作用。由此可见，在人类发育初期使这些特化基因保持关闭是PRC2的一个主要功能。研究显示，当这组基因异常启动的时候，胚胎干细胞的质量和稳定性都会受到影响。这样的改变导致缺乏PRC2的胚胎干细胞无法正确特化为成熟细胞。

前不久，Cincinnati儿童医院的科学家们用人多能干细胞生成了具有功能性神经的肠道组织。他们在此基础上模拟并研究了一种严重的肠道神经疾病——先天性巨结肠。这项研究发表在十一月二十一日的Nature Medicine杂志上，使多能干细胞向再生医学和器官移植又迈进了一步。（更多信息请参见：Nature子刊发表再生医学重要成果 首次生成带神经的功能性肠道）

服下一片药丸，新组织就会突然长出来替换受损的组织，这一想法听起来有点像是科幻小说。不过，凯斯西储大学和德克萨斯大学西南医学中心的研究人员在这条道路上迈出了重要的一步。他们在《科学》（Science）杂志上发表了一种新药。这种药物成功修复了动物模型中的结肠、肝脏和骨髓损伤，挽救了原本会死亡的小鼠。（更多信息请参见：Science重大成果：神奇的再生药丸）

中山大学、加州大学圣地亚哥医学院的研究人员曾开发一种再生医学新方法。该方法能够消除婴幼儿先天白内障，使残存的干细胞再生出功能性晶状体。研究人员在动物身上和小型临床试验中对这一治疗方法进行了测试。研究显示，这种疗法引起的手术并发症显著少于当前的标准疗法，12名儿童白内障患者再生的晶状体显示出优越的视觉功能。这些研究结果在线发布在今年3月9日的《自然》上。（更多信息请参见：中山大学Nature发布再生医学重大成果）

生物通编辑：叶予

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