中山大学Nature杂志重要成果入选Nature Medicine年度突破性进展

中山大学张康（Kang Zhang）教授与刘奕志（Yizhi Liu）教授带领的研究组开发出了一种再生医学新方法来消除婴幼儿先天白内障，这一研究成果公布在Nature杂志上，同时入选了Nature Medicine年末盘点的2016年生命科学七大领域突破性进展。这是自2010年Nature Medicine盘点生命科学七大领域突破性进展以来，唯一由中国科学家领衔团队的研究。

　　

生物通报道：中山大学张康（Kang Zhang）教授与刘奕志（Yizhi Liu）教授带领的研究组开发出了一种再生医学新方法来消除婴幼儿先天白内障，使得残存的干细胞能够再生出功能性晶状体。这项工作的成功代表了再生人类新组织或器官及治疗人类疾病的一种新方法，有可能对利用我们自身身体再生力量的再生疗法产生广泛的影响。

这一研究成果公布在Nature杂志上，同时入选了Nature Medicine年末盘点的2016年生命科学七大领域（基因治疗、免疫疗法、传染病、癌症、再生医学、自身免疫疾病、神经生物学）的8大突破性进展。这是自2010年Nature Medicine盘点生命科学七大领域突破性进展以来，唯一由中国科学家领衔团队的研究。

先天性白内障是儿童失明或弱视主要致病原因之一。目前晶体摘除联合人工晶体植入手术是唯一的治疗方法。尽管人工晶体的应用在临床上取得了巨大的成功，但对于处于发育期的婴幼儿患者并不适用。这是由于患儿的屈光状态尚不稳定，眼球发育不断发生变化，而人工晶体屈光状态恒定不变，如果术后不能积极配合坚持屈光矫正，视力恢复的可能性较小。干细胞技术的发展为组织器官的功能再生带来希望，由于外源性干细胞的应用存在成瘤性及免疫排斥等不良反应，利用内源性干细胞进行晶状体修复和再生表现出良好的潜能。

中山大学的这一研究发现位于晶状体囊膜赤道前部的生发区存在晶状体上皮干细胞群，并证明PAX6和BMI1是维持其自我更新和分化能力的重要因子。该研究团队首创了一种全新的1.5mm撕囊口超微创白内障术式，将病变组织清除，尽量保存内源的晶体上皮干细胞及其再生微环境，在新西兰兔和食蟹猴中首次成功原位再生出透明晶状体。在临床试验中12名2岁以内的先天性白内障患儿接受了这种新术式，术后再生出功能性晶状体。后发障发生率由传统术式的84%降至新术式的4.2%。临床试验证实了新术式在治疗先天性白内障中的安全性和有效性。该研究为白内障治疗提供了全新的策略，开辟了组织再生及干细胞临床应用的新方向。

Nature Medicine评价认为，这一研究找到了一种新的侵入程度低的手术方法，未来有可能用于治疗先天性白内障的婴儿，同时并发症发生概率极低。研究人员通过在晶状体边缘以远小于此前的创口在健康兔子和猕猴眼内进行了手术，这在最大程度上保留了LEC，并保持了晶状体的自然恢复时间。这种方法如果成功转化到临床，将显着降低术后并发症及再次手术的概率。

近年，张康教授和刘奕志教授合作取得了不少重大的研究成果。2014年7月，他们证实WNT7A和PAX6在角膜上皮细胞命运决定中起至关重要的作用，并为治疗角膜疾病指出了一条新策略。这些研究结果发表在Nature杂志上（中山大学Nature揭示细胞命运决定因子 ）。2015年9月，二人领导中山大学和加州大学的研究团队，将青光眼遗传学易感性与RGC死亡的潜在机制关联起来，提出了阐明青光眼发病机理的重要理论。这项研究发表在Molecular Cell杂志上（张康、刘奕志教授携手阐明青光眼发病机理 ）。

（生物通：万纹）

原文标题：

A lens on cell-mediated repair

Lens regeneration using endogenous stem cells with gain of visual function