新生儿脐带血冻存对1型糖尿病的治疗潜力

对父母来说，储存新生儿的脐带血是一种保存“可救命细胞”的方式。最近两年，国内的准父母们一直在热烈探讨“要不要保存脐带血？”这一话题。最近，佛罗里达大学健康研究小组的研究人员目前已经找到了一种扩大培育保存新生儿脐带血的方法，并可以作为一种治疗1型糖尿病的潜在治疗手段。

　　

生物通报道：干细胞移植是现代医学中一个极其热门的方向。对于许多血液和遗传方面的疾病，干细胞移植可能是救命的手段。而本来要丢弃的脐带血中含有相当多的造血干细胞，又不存在配型的问题，因为被视作婴儿出生时宝贵的“副产物”。

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对父母来说，储存新生儿的脐带血是一种保存“可救命细胞”的方式。最近两年，国内的准父母们一直在热烈探讨“要不要保存脐带血？”这一话题。

支持方的观点是，抛开自己孩子的脐带血是否能够救命这一命题，即便自己的用不上或者不够用，以后也能享有脐带血干细胞优先配型的权利；反对方的观点是，国内过度宣传了保存脐带血的好处，来自他人的干细胞存在很高的“配型失败”风险，而自身脐带血数量有限（几十毫升），所包含的干细胞数目根本不够一个成年人进行干细胞移植。还有一部分中立的观点，不对个人脐带血进行保存，但考虑将脐带血捐出以备他人之需。

实际上，国内外对“非血缘脐带血移植治疗的临床研究”，一直都在进行，只要有一丝希望，科学家们都不曾放弃。2017年2月，《分子治疗学》杂志上就报道了一则有关脐带血治疗1型糖尿病的研究进展。

佛罗里达大学健康研究小组的研究人员目前已经找到了一种扩大培育保存新生儿脐带血的方法，并可以作为一种治疗1型糖尿病的潜在治疗手段。

这项研究涉及到了胸腺调节性T细胞（Tregs），这是一种调节免疫系统的白细胞，能够防止自身免疫性疾病（如1型糖尿病）的发生。研究结果显示，新生儿的Tregs细胞被冷冻后能够重新在实验室环境下成倍繁殖。相比从整个人体血液循环内收集Tregs，脐带血中的采集更加安全、高效，且对人体的损耗更少。脐带血中的这些细胞还未被触发为患病细胞，而且也不会被慢性的自身免疫所攻击。

事实上，为病人注射大量的调节性T细胞，用来防止胸腺内负责胰岛素生成的β细胞的进一步破坏，是一种已经应用于临床试验的1型糖尿病治疗策略。这些临床试验结果显示，来自成人血液的Tregs虽然安全，但是不能完全逆转病情。

佛罗里达大学医学院病理学系的Todd M. Brusko副教授说，大量的纯净原生态Tregs的保存及其体外扩增是终止早期1型糖尿病这个终极目标的关键步骤。意味着，超低温冻存来自脐带血的Tregs，将会给未来患有1型糖尿病的患者保存一个希望。

在这项研究中，研究人员利用荧光激活细胞分选装置，从脐带血中收集了25-50万Tregs。使用微珠（microbeads）激活细胞，并反馈细胞生长信号，进行细胞计数，研究人员成功地将这些Tregs扩增到了12亿6千万个。研究人员还不清楚具体多少细胞数量能够在临床上起到疗效，低温保存后扩增的Tregs需要进一步在1型糖尿病和其他自身免疫性疾病中进行临床试验。

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Michael J. Haller医学博士，是本文的共同作者，是佛罗里达大学医学院小儿内分泌科主任，他说，尽管Tregs并不能“治愈”1型糖尿病，但是它具有预防疾病发生的潜力，甚至在疾病早期，它的干预效果也比较显著。

1型糖尿病患者的免疫细胞在数量和功能上可能会失调，我们现在能够做到通过更换有缺陷的细胞来修复这种不平衡。因此我们从病人的脐带血中提取我们所需的“种子”细胞，在实验室里制造出更多的细胞，然后把它们一次性输给病人。脐带血库是未来医疗行业的对冲资源，然而它并不便宜。一家私人脐带血库的保存报价约为1500-2000美元，还要加上数百美元不等的年费。Haller博士说，出于资金考虑，不打算储存脐带血的父母应考虑将其捐给公共脐带血库而不是让细胞直接被丢弃。公共脐带血库广泛地面向患有癌症和诊断为其他疾病的儿童和成人，或许他们的疾病会通过移植你的脐带血而获得痊愈。

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接下来，研究小组将进行小规模试点研究，比较脐带血来源的Tregs与体内循环血来源的Tregs的区别，来比较两种不同的细胞疗法对胰岛素生成β细胞的保存能力的优劣。这项试验将在2018年开始进行。

原文标题：Expansion of Human Tregs from Cryopreserved Umbilical Cord Blood for GMP-Compliant Autologous Adoptive Cell Transfer Therapy

（生物通：欧阳沐）