美国科学家编辑转基因人胚

　　

2015年广州中山大学黄军就团队在《Protein & Cell》发文报道利用CRISPR/Cas9基因编辑技术改造了导致一种潜在致命血液疾病——β-地中海贫血的基因。尽管研究团队用“不能存活”的胚胎来回避潜在的伦理批判，但是这个“敢为人先”的举动仍在国际上引起了轩然大波。Nature：中国大胆的CRISPR研究引发国际担忧

 

2016年广州医科大学附属第三医院范勇研究团队在《Journal of Assisted Reproduction and Genetics》发表文章，成为国际上第二个发表人类胚胎基因编辑实验成果的研究团队。中国发表全球第二篇人类胚胎基因编辑研究成果

 

2016年瑞典罗林斯卡医学院教授Fredrik Lanner对“健康人胚”进行编辑，希望通过CRISPR/Cas9技术找到不孕不育和流产治疗新方法。瑞典科学家编辑人类胚胎基因

 

如今，美国俄勒冈健康与科技大学的Shoukhrat Mitalipov团队正在用CRISPR基因编辑技术改变大量单细胞胚DNA。根据Skype采访，Mitalipov表示研究成果即将发表，并拒绝对此评价。但是可以提前知晓的是，无论实验所用的胚胎数目，还是在纠正导致人类遗传病的基因缺陷的安全和有效性问题上，Mitalipov都有新的突破。

 

虽然同样遵循了不让转基因胚胎发育超过7天，以及新胚胎将不会被用于怀孕等原则，但这一实验同样具有里程碑式意义，这些研究结果将是成就转基因人类诞生的必然之旅。

科学家改变人类胚胎DNA编码的目标是根除或纠正导致遗传疾病的基因，该过程被称为“生殖细胞工程（germline engineering）”，任何被改造的新生儿都能通过自身的生殖细胞让人工遗传信息代代相传。

 

一些批判观点认为，生殖实验将引发“定制婴儿”和“新物种”危机。去年，美国情报部门还称CRISPR为潜在的“大规模杀伤性武器”。

在Salk 研究所工作的一位与Mitalipov合作的华人科学家Jun Wu说：“据我所知，这将是美国研究团队正式发表的第一例人胚改造。”

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根据中国早期出版的文章，CRISPR导致的编辑错误和理想的DNA变化仅在部分胚胎细胞内发生，并非胚胎内所有细胞。这将导致嵌合体（mosaicism），因此通过这种编辑方式创造人类是一种不安全的方式。

 

但Mitalipov和他的同事们表示，他们已经掌握了避免“嵌合体”和“CRISPR脱靶”效应的可靠方法。

 

一位知情人员说：“这项研究使用了由携带遗传疾病突变基因的男性捐献的精子，制造了几十个人类体外受精胚胎。研究阶段这些胚胎仅为肉眼不可见的微小细胞团。”目前，他们改造的究竟是哪种疾病基因仍属保密。（生物通将持续关注此事）

 

“这是一项原则证明性研究，能显著减少嵌合体。但我并不认为这是临床试验的开始，但我保证这将比先前的有关研究更加进步。”Mitalipov团队似乎已经克服了一些早期障碍，手段包括在卵细胞与精子受精时，向卵细胞内注入CRISPR。这个概念类似于2014年Bath大学Tony Perry团队的改造小鼠毛色基因实验（让棕毛鼠变为白毛鼠），文章表示，该方法或类似方法将使人类基因组打靶或编辑在极早期发育阶段实现。

 

2007年Mitalipov把世上第一只克隆猴子带来人间，2013年他又通过克隆创造了人类胚胎，目的是构建病人专属的干细胞。今年2月他的胚胎编辑事迹被美国国家科学院广泛报道，这被业内视为美国将为生殖系统改造开放绿灯。该报道还为CRISPR制造转基因孩子提供了正面支持，只要研究目的是为了消除严重疾病。

 

尽管美国国会仍将通过一切努力禁止批准这一概念进入临床试验。新当选总统特朗普会如何干预胚胎干细胞和胎儿组织研究？

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