Nature:“异体iPSCs移植”的4点看法

【字体: 时间:2017年09月01日 来源:生物通

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  高桥政代(Masayo Takahashi)和栗本康夫(Yasuo Kurimoto)再次在iPSCs(诱导性多能干细胞)移植领域取得巨大进步。

  

生物通报道:

2014年,2007年距京都大学教授山中伸弥开发人类iPSCs后,仅7年时间,两位日本医生便利用iPSCs培养出了视网膜色素上皮细胞层,并成功移植到一名70岁女性患者右眼,使患者重见光明。这场全球首例iPS细胞的移植手术的成功意味着,从此人类将能够人工培育身体任意部位具有功能的细胞进行疾病的个体化治疗,还能免受使用胚胎干细胞带来的伦理方面的争论。

距离上一个爆炸性新闻仅两年半的时间,2017年3月28日又是一个iPSCs研究领域值得被载入史册的日子。

日本理化学研究所、神户市中央市民医院、大阪大学医学系、京都大学iPS细胞研究所多家机构完成了世界首例异体iPSCs移植手术。这次,由眼科主任栗本康夫主刀,历时1个小时,一位60多岁的日本男性接受了来源于其他人的iPS细胞。揭开了iPSCs异体移植的新篇章。

高桥政代(1961年6月23日-),京都大学医学博士,京都大学副教授,神户市医疗中心总医院外科医生,日本理化研究所“多细胞系统形成研究中心”视网膜再生医疗技术项目带头人。丈夫是京都大学iPS细胞研究所教授高桥淳。

1995年随赴美留学的脑神经外科医师的丈夫来到美国,第一次认识到神经干细胞的存在,高桥政代认为,既然有神经干细胞,那么跟大脑有相互作用的视网膜也可以凭借干细胞重新再生。尽管周围的人都嘲笑她这是可能的,但她坚信自己的看法。

2005年与笹井芳樹合作,首次将胚胎干细胞成功诱导为神经视网膜。

在看到山中伸弥的论文后,她认为iPSCs的临床价值极高,因此迅速与山中教授展开合作。2013年iPS细胞治疗年龄相关性黄斑病被批准进入临床试验,2014年高桥政代被Nature杂志评为“最受关注的五位科学家”之一,位列五人之首。在成功完成了全球首例iPSCs自体移植手术后,当他们准备实施第二例手术时,发现患者自身的iPSCs细胞中存在遗传异常,尽管研究人员并不认为这会导致癌症,但是本着谨慎的态度以及对患者安全的考虑,他们取消了手术治疗。

作为临床治疗手段中最复杂的动态化治疗,2017年高桥政代和其同事的这次成功具有极为深远的影响。

第一, 应该恭喜整个研究团队,他们的谨慎作风使研究没有偏离iPSCs临床应用的初衷,他们没有通过人工基因治疗等手段阻断其他iPS细胞程序。目前,日本京都大学的研究人员正在调查iPS细胞来源的血液在输血和治疗帕金森病神经元中的作用。

第二, 应该恭喜所有人,这对任何人来说都是一个好消息。iPS细胞应用的伦理争论还达不到胚胎干细胞(ES cell)的程度,但也仅有一步之遥。对来自个体的成熟细胞(例如皮肤)进行细胞重新编程,使其恢复为胚胎细胞状态,然后再被诱导为其他类型的细胞以治疗疾病。出于伦理道德纠纷干细胞科学的发展已经被阻碍了超过10年。ES细胞之争并不会消失,许多科学家认为ES细胞仍在科学研究中占有一席之位,尽管如此,他们投入了心血的研究随时可能会遇到政治阻挠。好消息是iPS细胞研究的进展很可能有助于平息诸如创造胚胎就是为了收割器官之类的耸人听闻的茶余饭后。

第三, 这项工作对“医疗资源的公平分配”提出了考验。有些人担心iPSCs将发展成只对富人开放的贵族疗法。自体iPSCs技术步骤繁琐,造价昂贵,耗费时间,需要重编程技术和严格的安全测试,需投入将近100万美元用于细胞培养和检测,患者也需等待将近1年才能获得治疗。如此昂贵的细胞疗法恐怕只有富人才能承担得起。

其实早在山中教授在世时,就提倡希望能建立“细胞银行”以储存捐献者的iPSCs,如此节省了大量的免疫反应配型程序,此项支出由政府承担,能大大减少患者的个人投入成本,使更多人受益。使用捐赠的iPSCs,可以缩短时间成本,增加疾病治疗成功率。例如脊髓损伤修复,科学家们认为受损后越早修复成功几率越高。

第四, 日本不该得意忘形。目前为止,虽然高桥政代的进展有条不紊,不急不躁。但是,日本有一个临床商业化的快速轨道,这个轨道无需有效的效能测试。在快速轨道系统下,只要在6位患者身上证明了治疗手段的安全性,就足以在市面上获取该治疗方法。

确定一个治疗是否已经可以大规模商业化使用之前应该仔细权衡风险和收益。但是,无论风险评估的仔细与否,都会有一些潜在的风险,例如手术事故、未察觉的基因突变、以及缺乏有效的替代方案等。

利弊分析是必须要有的程序,显示了安全不代表可以马上投入市场。日本的快速轨道势必将导致商业化治疗在前,相关研究滞后的情况。除此之外,目前尚缺乏医院标准化操作协议和对照组研究,这将导致疗效是否得到有效评估等问题。

高桥政代和栗本康夫的报道仅是一例安全的“临床研究”,并不能算为快速轨道上的一例“临床试验”。虽然称为临床治疗手段才是终极目标,但是希望参与这项研究的领导者,以及其他跟随者,在iPS细胞走入临床试验阶段时务必采取同样的谨慎态度。

Nature:人类iPS细胞治愈了猴子的帕金森病

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