贺建奎回应 细说基因编辑婴儿过程与初衷

　　

来自香港美联社的消息，一位中国研究人员声称，他创造了世界上第一例基因编辑的婴儿——通过一种强大的新基因工具改变了她们的DNA，改写她们的人生蓝图。

如果这是真的，那将是科学和伦理的一次重要飞跃。

一位美国科学家说他参与了这项在中国的工作，但这种基因编辑在美国是被禁止的，因为DNA变化可以传递给后代，并且有影响其他基因的风险。

消息传出后，许多主流科学家认为这种试验太不安全了，也有些人谴责这份中国报告是人体实验。

（贺建奎，图片来自美联社）

这个项目的负责人是来自深圳的科学家贺建奎，他表示他改变了7对夫妇的胚胎遗传信息（！！！）。他说，他的目标不是治愈或预防遗传性疾病，而是尝试赋予一种罕见的天赋特性，即可以抵抗未来潜在的HIV感染。

贺建奎表示，参与试验的父母拒绝采访，要求保密，因此他也不会说他们的居住地或试验在哪儿进行的。

对于这一声明，目前尚未有第三方独立确认，并且也没有在同行评议的期刊上发表。贺建奎是通过想这周二将香港举办的人类基因组编辑国际峰会的组织者之一透露了这个消息，并在早些时候接受美联社的专访。

他告诉美联社说：“我感到有强烈的责任，不仅要做出世界第一个，还要使之成为榜样。”当问及禁止还是允许此类科学研究的时候，他认为“社会将决定下一步该做什么”。

一些科学家对此感到震惊，并表示了强烈谴责。

宾夕法尼亚大学基因编辑专家兼遗传学杂志编辑Kiran Musunuru博士说，这是“不合情理的......无论从人类道德上或伦理上都站不住脚的实验”。

“这实在太不成熟了，”Scripps研究转化研究所负责人Eric Topol博士说，“我们面对的是人类的操作指南。它关系重大。”

然而，著名的遗传学家哈佛大学的George Church却为艾滋病病毒的基因编辑辩护，他指出艾滋病是“一种主要的，不断增长的公共卫生威胁”。“我认为这是合理的，”Church表示。

近年来，科学家们发现了一种相对简单的方法来编辑基因——即操控人体的DNA链。这种名为CRISPR-Cas9的工具可以对DNA进行操作，加入所需基因或让导致问题的基因失活。

（图片来自美联社）

这种技术最近才被尝试应用于成人，治疗致命的疾病，且这种DNA变化仅限于个人本身。但是，编辑精子，卵细胞或胚胎则完全不同 - 这种DNA变化可以继承到后代。在美国，这种试验仅限于实验室研究，研究之外不允许这样做。中国禁止人类克隆，但没有禁止特定的基因编辑。

贺建奎曾于美国赖斯大学和斯坦福大学学习，然后回国在深圳南方科技大学开设实验室。他还有两家遗传公司。南方科技大学大学目前已发表声明：他的工作“严重违反了学术道德和标准”，并计划进行调查。他们证实，自今年年初以来，他一直停薪留职，但他仍保留教职员工身份，并在学校设有实验室。

他回到中国后与他一起工作的美国科学家是赖斯大学物理学和生物工程学教授Michael Deem，他是贺建奎两家公司的科学顾问委员（Deem说只是“少量股份”）。

贺建奎表示，他在实验室里操作基因编辑小鼠，猴子和人类胚胎已有好几年了，并申请了他的方法专利。他说选择胚胎基因编辑针对HIV，是因为在中国HIV感染是个大问题。他尝试使CCR5基因失活，这种基因能编码一个帮助HIV进入细胞的蛋白。

贺建奎在接受采访时说，该项目的所有男性都患有艾滋病病毒，所有女性都没有，但基因编辑的目的并不是为了防止（父子）传播的小风险。所有父亲的感染均已受到标准HIV药物的深度抑制，并且确实有一些简单的方法可以防止他们感染后代而不需要涉及改变基因。

因此他们的目的是为双方受艾滋病毒影响的夫妇提供一个可能保护孩子免受命运影响的机会。

他通过一家名为白桦林的北京艾滋病宣传组织招募了这些夫妇。该组织负责人白桦（化名）告诉美联社，艾滋病病毒感染者如果发现感染就会失去工作或无法获得医疗服务，这种情况并不少见。

贺建奎也描述这项工作的过程：
体外受精阶段，在实验室培养皿受精期间进行基因编辑。首先，精子经过“清洗”从精液中分离——精液是HIV可能潜伏的液体。将单个精子置入单个卵细胞中产生胚胎。然后添加基因编辑工具。当胚胎3至5天龄时，取出一些细胞，检查基因编辑情况。夫妇们可以选择是否使用经过编辑或未编辑的胚胎进行胚胎植入（怀孕）尝试。总共22个胚胎中的16个进行了基因编辑，其中11个胚胎做了6次植入尝试，最后这一对双胎完成妊娠。

贺建奎说，结果表明，双胞胎其中一个婴儿的两个靶标基因拷贝都被改变，另一个只有一个基因被改变，没有证据表明这次基因编辑对其他基因有害。有一个（正常）基因拷贝的人仍然可以感染艾滋病病毒，尽管一些非常有限的研究表明即使感染了病毒，他们的健康状况可能会下降得更慢。

一些科学家审阅了贺建奎向美联社提供的材料，表示到目前为止测试不足以说这次基因编辑有效、或者说能够避免HIV感染。他们还注意到一些证据表明编辑不完全，并且至少双胞胎中有一名似乎是部分嵌合的。

Church说，“这几乎就像没有编辑一样，只有一些细胞被改变，HIV感染仍然会发生。”因为中国研究人员表示他们事先知道（其中一个胚胎）预期基因的两个拷贝都没有被改变，Church和Musunuru质疑为何允许这个胚胎用于怀孕尝试， Musunuru说：“在那个孩子身上，就防止艾滋病毒方面来说她几乎没有获得什么，但你却让那个孩子面临所有未知的安全风险。”

该胚胎的使用表明研究人员的“主要重点是测试基因编辑，而不是避免艾滋病，”Church说。

即使编辑工作完美，没有正常CCR5基因的人也会面临着某些其他病毒（如西尼罗河）和死于流感的风险。Musunuru说，由于有很多方法可以预防艾滋病毒感染，即使感染了，也是可治疗的，令人担忧的是其他医疗风险。

他们对于贺建奎继续研究的合法性也存在疑问。贺建奎在开展这个研究很久之后，中国临床试验登记处才发出正式通知——显示11月8日进行的临床试验注册。目前尚不清楚参与者是否完全理解实验目的和潜在的风险和利益。例如，同意书称该项目为“艾滋病疫苗开发”计划。

Deem表示，他当时正在中国，他“绝对”相信他们能够理解风险。Deem说，他与贺建奎在赖斯大学进行疫苗研究工作时，认为基因编辑类似于疫苗。“这可能是外行人描述它的方式，”他说。这两位科学家都没有进行人体临床试验的经验。

贺建奎说他亲自明确告诉参与者，胚胎基因编辑从未尝试过，并且存在风险。他说，他还将为该项目诞生的所有儿童提供保险，并计划进行医疗随访，直到孩子满18岁为止，如果他们成年后，同意继续随访，时间则会更长。进一步的胚胎植入（怀孕）计划已经搁置，直到这次案例安全性得到分析，并经过该领域的专家权衡。

但他承认，参与者没有提前被告知，一旦第一对夫妇成功之后，他们可能没有机会尝试他们签署同意的项目了。免费的不孕治疗是他们协议的一部分。

贺建奎寻求并获得深圳和美妇儿科医院的项目批准，该医院不是他所说的为他的研究或怀孕尝试提供胚胎的四家医院之一。医院的一些工作人员对这项研究的性质一无所知，贺建奎和Deem说这样做是为了防止一些艾滋病毒感染参与者的信息暴露。

“我们认为这符合道德标准，”和美道德委员会负责人Lin Zhitong说。他说，任何处理可能含有艾滋病毒的样本的医务人员都知道。他实验室的一名胚胎学家Qin Jinzhou向美联社证实，他做过精子清洗，并在一些用于植入的胚胎中注射了基因编辑工具。

虽然研究者不是伦理学家，但是同样具有对于正确和错误的判断。贺建奎说，“我相信这将有助于一些家庭及其子女，” 如果它引起不必要的副作用或伤害，“我会感受到与他们一样的痛苦，这将是我自己的责任。”

(生物通)

原文链接：https://www.apnews.com/4997bb7aa36c45449b488e19ac83e86d