基因编辑婴儿一周年，Jennifer Doudna发表评论文章

　　

Jennifer Doudna，加州大学伯克利分校

去年，全球首例基因编辑双胞胎的诞生，引发了科学界的一片哗然。如今，整整一年过去了。CRISPR技术创始人、加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna在《Science》杂志上发表评论文章，以纪念这一本不该存在的纪念日。

“每项颠覆性技术的历史中都有一些关键时刻，可决定或破坏其公众认知度和接受度。对于CRISPR基因组编辑而言，这一时刻发生在一年前。那个令人不安的推动力将其推入一个时代，考验社会如何使用这项革命性的技术，”Doudna写道。

2018年11月，科学家贺建奎在第二届人类基因组编辑国际峰会上宣布，他利用CRISPR-Cas9编辑了一对双胞胎女婴的基因组，使其免受HIV病毒的感染。这项原本不必要的工作让全世界震惊，也违背了医学界“不伤害”的基本原则。

大多数科学家谴责了他的工作，有人称其为极不道德的。Doudna认为，这一事件为CRISPR技术所带来的科学和道德挑战敲响了警钟。“尽管人类胚胎的编辑是相对容易实现的，但很难把它做好，并且很难对终身的健康结果负责，”她写道。

这一年来，一些科学家呼吁在全球暂停可遗传的人类基因组编辑。不过，Doudna认为，暂停措施已经不够，相反，利益相关者必须在不扼杀技术的前提下认真考虑法律法规的制定。对此，世界卫生组织（WHO）已推动各国的监管机构采取行动。

世卫组织在7月发表声明，要求所有国家的监管机构禁止在诊所开展任何人类生殖系编辑实验，并于8月宣布了为此类研究建立注册表的第一步。如今，任何人都很难声称自己不知道这些指南。同时，美国医学科学院、美国国家科学院和英国皇家学会也成立了委员会，以制定监管基因编辑的框架。

至于CRISPR技术的发展方向如何，Doudna谈到了医学上的突破。基于CRISPR的临床试验已在癌症患者、镰状细胞病患者和眼疾患者上开展。基因组编辑的许多应用将涉及到个体的体细胞变化，而不是可遗传的生殖系变化。不过，快速发展的基因组编辑工具箱也许很快就可以让人们精确地引入任何变化。

Doudna补充说，“CRISPR婴儿”应激发有关人类生殖系编辑的积极讨论。俄罗斯正考虑开展一项相关研究，因此迫切需要适当的法规。对于违反法规的人，应考虑剥夺经费和发表权限。“确保负责任地使用基因组编辑，将使得CRISPR技术能够造福数百万人并发挥其革命性的潜力，”Doudna总结道。（生物通 薄荷）

原文检索

CRISPR's unwanted anniversary

Science  15 Nov 2019: Vol. 366, Issue 6467, pp. 777