美国首次在人体内部使用CRISPR

美国公司第一次招募患者测试“CRISPR”体内基因编辑技术，以治愈遗传性失明。此类患者的眼睛是正常的，但缺少将光转化为信号的基因。

　　

实验目标是在定点部位切割或“编辑”DNA，向患者提供他们所缺少的健康基因，以图一次治疗，永久解决致病DNA。

两家公司，分别是Editas Medicine和Allergan将在今年秋天招募18个人进行测试。

该工作不同于去年中国贺建奎所做的有争议的研究，新工作的目标是改变不会被任何后代遗传的成人DNA。

另一家名叫Sangamo Therapeutics的公司正在尝试用一种叫做锌指的工具在体内进行基因编辑治疗代谢性疾病。

CRISPR之所以吸引全球的科学家是因为它的操作非常简单，但其风险还完全不清楚。研究人员认为，它对目前还没有很好治疗方法的基因缺陷疾病具有潜力。

该临床研究的招募对象是患有莱伯氏先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis）的患者。这种遗传性儿童失明在10万个新生儿中约有2至3例，启初患儿只能看到明亮的光线和模糊的形状，最终会失去所有视力。

父母是有缺陷基因的携带者，该基因可以潜伏在几代人体内而不被发现。当一个不幸的组合赋予一个孩子两个拷贝时，就会发病。

一个名为Luxturna的基因疗法已被批准用于其他形式的疾病，该疗法通过一个短暂的手术，将一种改良的病毒携带替代基因注入眼睛后部的视网膜细胞。

新研究将对3岁以上患者和具有不同视力的成年人进行测试。

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原文检索：First CRISPR study inside the body to start in U.S.

（生物通：伍松）