NEJM：有望成为世界上首个治疗1型糖尿病的改善型药物

墨尔本圣文森特医学研究所(SVI)的研究人员表明，一种常用的类风湿关节炎药物可以抑制1型糖尿病的发展。今天在《新英格兰医学杂志》上发表的由SVI的Thomas Kay教授领导的世界上第一个人体试验表明，一种名为baricitinib的药物可以安全有效地保持人体自身胰岛素的产生，并抑制在诊断后100天内开始治疗的1型糖尿病患者的进展。

　　

墨尔本圣文森特医学研究所(SVI)的研究人员表明，一种常用的类风湿关节炎药物可以抑制1型糖尿病的进展。

由SVI的Thomas Kay教授领导的世界首例人体试验今天发表在《新英格兰医学杂志》上，该试验表明，一种名为baricitinib的药物可以安全有效地保持人体自身胰岛素的产生，并抑制在诊断后100天内开始治疗的1型糖尿病患者的进展。

“当第一次诊断出1型糖尿病时，仍然存在大量产生胰岛素的细胞。我们想看看我们是否能保护免疫系统对这些细胞的进一步破坏。Kay教授说:“我们发现baricitinib对于新近确诊的1型糖尿病患者是安全有效的。”

这项突破性的研究显示，它有望成为治疗1型糖尿病的第一种改善疾病的药物，并且可以以片剂的形式给药。

Kay教授说:“我们是世界上第一个测试baricitinib作为潜在的1型糖尿病治疗效果的小组，这是非常令人兴奋的。”

“到目前为止，1型糖尿病患者一直依赖于通过注射或输液泵输送胰岛素。我们的试验表明，如果在诊断后足够早开始，并且在参与者继续服用药物的同时，他们的胰岛素分泌得到了维持。在试验中，1型糖尿病患者服用该药后所需的胰岛素显著减少。”

这种终身自身免疫性疾病的治疗对患者及其家属来说是难以置信的负担，需要日夜严密的血糖监测和胰岛素治疗来维持生命。

在100多年前胰岛素被发现之前，1型糖尿病是一种致命的疾病。尽管胰岛素具有挽救生命的作用，但如果使用过多或过少，这种疗法本身就有潜在的危险，而且这种情况仍然会带来长期的并发症，包括心脏病发作和中风、视力损害、肾脏疾病和神经损伤。

“我们非常乐观地认为，这种治疗方法将在临床上可用。这将是1型糖尿病管理方式的巨大变化，我们相信它有望从根本上改善控制1型糖尿病的能力，”该试验的临床前负责人海伦·托马斯教授说。

该临床试验由领先的1型糖尿病研究、倡导和社区项目组织JDRF资助，包括通过JDRF 1型糖尿病临床研究网络。合作伙伴包括皇家墨尔本医院、墨尔本圣文森特医院、皇家儿童医院和阿德莱德妇女儿童医院。?

关于1型糖尿病

• 1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，患者体内的免疫系统会错误地攻击并杀死胰腺中产生胰岛素的细胞。

• 1型糖尿病患者依赖外部胰岛素维持生存。

• 1型糖尿病最常见于儿童，但成人也可被诊断患有此病。

• 超过13万澳大利亚人患有1型糖尿病——我们是世界上1型糖尿病发病率最高的国家之一。2022年，澳大利亚约有4000人新诊断为1型糖尿病。

• 2012年，澳大利亚治疗1型糖尿病患者的医疗保健费用估计为每年5.7亿美元(最新数据)。

更多科学知识

1. 平均而言，将一种新药推向市场需要花费20 - 30亿美元，并需要超过13年的紧张研究和临床试验。许多药物都遇到了这样或那样的障碍——它们有意想不到的副作用，或者有毒，或者患者没有表现出在动物疾病模型中看到的益处。由于将一种药物投入临床需要投入大量的时间、金钱和资源，研究人员越来越多地从药箱中筛选已批准的药物，以确定那些可能对不同适应症有效的药物。

2. 这项随机、双盲、安慰剂对照的药物baricitinib人体试验在一年的时间里监测了91名参与者的血糖和胰岛素分泌。?其中，60人服用巴西替尼，31人服用安慰剂。所有的试验参与者年龄在10到30岁之间，并且在被诊断为1型糖尿病的100天内开始试验。在整个研究期间，参与者继续接受处方的胰岛素治疗。研究人员监测了参与者的每日胰岛素总剂量、内源性胰岛素分泌量(由他们自己的胰腺分泌)、血糖水平和糖化血红蛋白水平。糖化血红蛋白(HbA1c)是衡量过去两到三个月平均血糖(糖)水平的指标。

3. Baricitinib阻断一种酶，这种酶通常有助于传递调节免疫系统和炎症的信号。这种药物目前用于治疗类风湿性关节炎，这是另一种自身免疫性疾病。人们认为，这种药物同样可以抑制新诊断的1型糖尿病患者体内针对胰岛素产生细胞的免疫反应，从而延缓疾病全面症状的发作，改善血糖控制，减少潜在的有害长期健康影响。

4. 所附的视频演示了“β细胞的生与死”，以及在实验室环境中使用类似药物将产生胰岛素的细胞与免疫细胞一起培养时发生的情况。在第一个视频中，没有治疗，免疫细胞攻击并杀死产生胰岛素的细胞。当第二段视频中含有这种药物时，免疫细胞就会失效，无法杀死产生胰岛素的细胞。