优化青少年与年轻成人急性淋巴细胞白血病患者门冬酰胺酶治疗的美国共识指南

本研究针对青少年与年轻成人（AYA）急性淋巴细胞白血病/淋巴母细胞淋巴瘤患者门冬酰胺酶治疗方案存在的临床挑战，由美国专家共识小组通过系统分析提出优化策略。研究识别了专科诊疗可及性、毒性管理、医疗资源分布及患者依从性等多重障碍，并给出针对性建议，对提升AYA人群治疗安全性与疗效具有重要临床意义。

　　

门冬酰胺酶（Asparaginase）是儿童急性淋巴细胞白血病/淋巴母细胞淋巴瘤（ALL/LBL）治疗方案的核心组成部分。含门冬酰胺酶方案的成功，促使医学界开始在青少年与年轻成人（AYA）以及成年ALL/LBL患者中试验基于儿科方案的、包含门冬酰胺酶的治疗策略。尽管与成人专用方案相比，采用这些方案治疗AYA患者能改善临床结局，但AYA患者在此类治疗中面临着独特的挑战，加之快速演变的治疗格局，情况更为复杂。

本文旨在识别与AYA患者门冬酰胺酶治疗相关的障碍及可行性问题，并提供一个专家共识小组的建议，以优化AYA患者的治疗结局和体验。识别出的障碍包括：与儿童患者相比，AYA患者获得临床试验和儿科方案专业诊疗的机会有限；门冬酰胺酶毒性的复杂性管理；能够实施和管理儿科方案的医疗机构及经验丰富的工作人员不足；以及由于生活方式相关或社会心理挑战导致的AYA患者治疗可及性和依从性降低。

共识建议针对如何应对和管理这些挑战提供了指导，旨在提高AYA患者门冬酰胺酶治疗的可及性和安全性，其中包括针对高危人群的具体建议。

利益冲突声明涉及多位作者与制药企业（如Jazz Pharmaceuticals、Pfizer、Amgen等）的顾问、咨询、研究资助及演讲等关系。