活动期核心结合因子急性髓系白血病异基因造血干细胞移植的疗效与预后因素：一项欧洲血液与骨髓移植学会多中心研究

来自欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)急性白血病工作组的研究人员，针对复发/难治性(R/R)核心结合因子急性髓系白血病(CBF-AML)患者在未缓解(non-CR)状态下接受异基因造血干细胞移植(allo-SCT)的疗效展开研究。通过对610例患者的回顾性分析发现，2年总生存率(OS)达53.6%，单倍体相合移植(Haplo-SCT)疗效逊于同胞全相合(MSD)及无关供体(UD)，t(8;21)患者预后较inv(16)更差。该研究为活动期CBF-AML的移植决策提供了重要循证依据。

　　

核心结合因子急性髓系白血病(CBF-AML)通常预后较好，但对于诱导化疗后复发或未达完全缓解(CR)的患者，异基因造血干细胞移植(allo-SCT)成为重要选择。欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)急性白血病工作组开展了一项大规模回顾研究，分析了2010-2021年间610例活动期CBF-AML患者的移植数据。

移植供体来源包括同胞全相合(MSD, n=151)、无关供体(UD, n=368)和单倍体相合供体(Haplo, n=91)。令人振奋的是，2年总生存率(OS)达到53.6%，无白血病生存率(LFS)为42.7%。不过单倍体移植组表现稍逊，其死亡风险较MSD升高79%(HR=1.79)，较UD升高64%(HR=1.64)，但慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发生率较低。

特别值得注意的是，具有t(8;21)染色体异常的患者比inv(16)患者复发风险翻倍(HR=2.04)，生存预后更差。这些发现为临床医生制定移植策略提供了重要参考，证实allo-SCT在活动期CBF-AML治疗中具有独特的治疗价值。