利用医疗保险理赔数据识别血友病患者的方法

《Haemophilia》：Approaches to Identify People With Haemophilia With Medicare Claims Data

血友病A患者识别方法比较研究，基于2000-2020年医保数据，对比算法依赖（Cohort A）、治疗记录（Cohort B）和诊断编码（Cohort C）三种方法。结果显示诊断编码法覆盖最广（76.7%），但算法和治疗方法更精准（主要包含男性且接受治疗者）。提出需开发更准确的算法以提高血友病研究数据质量。

　　

摘要

研究目的

医疗索赔数据越来越多地被用于研究血友病，这是一种罕见且治疗费用高昂的X连锁先天性出血性疾病。然而，目前尚无标准方法来识别医疗索赔中的A型血友病患者（PwHA），也不清楚现有方法对所选患者群体的影响。因此，本研究评估了三种现有方法在Medicare索赔数据中识别PwHA时的患者群体特征。

研究方法

本研究使用了2000年至2020年的Medicare索赔数据，通过三种方法来识别PwHA：方法A：基于历史数据的验证算法，该算法考虑了八个诊断、治疗和医疗服务变量；方法B：是否接受了血友病治疗；方法C：连续30天内存在两次或以上血友病诊断代码的通用医疗服务定义。

研究结果

通过这三种方法，共识别出5602名患有A型血友病的患者。其中76.7%的患者仅属于方法C（基于诊断的结果）；16.1%的患者属于方法A（基于算法的结果），3.7%的患者属于方法B（基于治疗的结果）。同时属于两种或更多方法的患者比例低于5%。在方法A（88.8%）和方法B（85.2%）的患者中，超过85%为男性且接受了血友病治疗；而在方法C中，男性患者比例低于50%，且仅有不到10%的患者有血友病治疗记录。

结论

本研究比较了三种用于识别医疗索赔中A型血友病患者的方法。通用诊断编码可能会导致被检测出但最终未被确诊的血友病患者数量被高估，而基于历史数据和治疗的筛选方法可能会低估非重度血友病患者（包括女性患者）的数量。需要开发新的、经过验证的算法，以提高医疗索赔数据在血友病研究中的实用性。

利益冲突

Christine L. Kempton曾从Spark Therapeutics、Octapharma、Genetech和Pfizer获得酬金，并获得了Novo Nordisk的研究支持。Tyler W. Buckner曾担任BioMarin、Tremeau Pharmaceuticals和UniQure的付费顾问，并参与了Takeda、Tremeau、Novo Nordisk、Genentech/Roche、Spark、Pfizer、Bayer和Kedrion的顾问委员会工作。其他作者均无利益冲突声明。Ming Lim除了参与本研究外，还从Takeda、Sanofi和Biogen获得了顾问委员会酬金，并担任Advarra的数据与安全监测委员会成员。

数据可用性声明

本研究使用的可识别医疗数据已获得美国医疗保险与医疗补助服务中心（Center for Medicare and Medicaid Services）的许可。这些数据不对外公开，仅通过申请流程才能获取。更多相关信息请访问RESDAC网站：https://resdac.org/research-identifiable-files-rif-requests