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在神经疾病药物研发中，“体外有效、体内失效”并不少见。即便是拥有充分靶点验证证据的候选药物，也可能在后续药效验证或临床阶段折戟。Biogen与Denali Therapeutics合作的LRRK2抑制剂BIIB122便是典型案例——其IIb期临床试验未能减缓帕金森病进展，最终终止开发。
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这提醒我们：对于神经疾病药物研发而言，“有体外活性”只是起点。从候选药物发现到转化研究过程中，动物模型选择是否合理、药效终点设置是否准确、评价体系是否贴近疾病机制，往往比单纯的体外活性更能决定项目成败。
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神经疾病机制与药效：从"体外活性"到"体内证据"
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✔ 课程时间：2026年6月23日（周二）晚7点
✔ 讲师：赛业生物药效服务平台神经药效高级主管郭荣军
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➢ 靶点调控与表型验证的关键控制点解析：从基因编辑策略、给药窗口设计到行为学与生化指标的多维度检测方案
➢ 真实研究案例复盘：展示如何构建“分子调控→细胞效应→动物表型”的完整证据链
➢ 常见问题规避指南：模型表型不稳定、数据重现性差等问题的系统应对策略
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