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前不久，Cell发表的一项研究中，研究者利用基因编辑技术，在携带FTD致病突变的人iPSC分化神经元中，系统筛选了调控tau蛋白寡聚体水平的关键基因[1]。研究发现，线粒体功能、自噬和泛素-蛋白酶体系统是调控tau稳态的核心通路，并鉴定出一个能直接降解tau蛋白的关键复合物。研究不仅揭示了神经元内在的防御机制，更充分证明了将基因编辑工具与人类iPSC疾病模型相结合，进行系统性功能筛选，是揭示神经退行性疾病（NDDs）复杂机制、发现新靶点的有效路径。
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| 不难发现，iPSC基因编辑正为AD、PD、ALS等神经退行性疾病研究带来变革，但仍面临多方面的瓶颈，如模型成熟度不匹配、异质性与标准化困境、基因型-表型复杂性等。 |
| 新一代ES打靶技术：加速基因编辑小鼠构建&纯合子制备 |
✔ 课程时间：2026年8月20日（周四）19:00开播
✔ 讲师：赛业生物细胞体外平台经理范丽莉 |
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 课程内容抢先看 |
➢ 系统了解当前NDDs（如AD/PD/ALS）疾病模型相关的核心瓶颈，尤其是传统模型在模拟人类遗传背景和病理特征上的局限。
➢ 深入理解基因编辑与iPSC技术联合的核心价值——如何引入或修正疾病突变，在人类神经元中真实复刻疾病，并应对细胞异质性问题。
➢ 学习从iPSC重编程、基因编辑操作，到特定神经元亚型分化与功能鉴定的标准化构建全流程，了解关键质控节点。
➢ 获得针对AD、PD、ALS这三类经典NDDs的iPSC细胞株构建实用策略，包括关键基因选择、基因编辑方案设计及表型验证要点。常见技术问题交流答疑 |
| iPSC一站式体外技术服务解决方案 |
◼ iPSC细胞/试剂
基因修饰iPSC、定向分化衍生产品、培养试剂、分化试剂盒、培养添加物
◼ iPSC重编程
外周血单核细胞重编程、皮肤成纤维重编程、小鼠细胞重编程
◼ iPSC基因编辑
基因敲除、定点突变、基因敲入、干扰稳转株、过表达稳转株
◼ iPSC定向分化
NPC神经祖细胞、运动神经元、视网膜色素上皮细胞、造血祖细胞、心肌细胞、肝类器官
◼ iPSC体外检测
形态学鉴定、多能性鉴定、遗传稳定性检测、外源重编程基因检测、安全性检测、细胞数量和活率检测、分化潜能验证
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