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视网膜类器官由诱导多能干细胞(iPSC)在培养皿中"长"出三维视网膜结构,含分层组织与感光细胞,让疾病机制研究和基因治疗探索在体外真实还原。从体外疾病模拟到基因治疗转化,视网膜类器官正把"不可逆致盲"变得可干预。
中山大学中山眼科中心钟秀风教授团队长期致力于视网膜类器官的研发与应用,近期两项研究接连取得突破:其一,破解PROM1“只伤视网膜”之谜,团队以患者尿液细胞重编程的iPSC构建视网膜类器官,揭示感光细胞靶向AAV基因增补挽救PROM1相关致盲;其二,锁定视网膜母细胞瘤的“最早起源”,团队首次证明:RB1缺失下ATOH7+神经视网膜祖细胞过度增殖,而ATOH7+/RXRγ+的新生锥体前体细胞正是肿瘤最早起源;同时鉴定出经基因敲低与小分子抑制剂双重验证的潜在Rb的治疗靶点。
直播预告 | 视网膜类器官的研发与应用
✔ 课程时间:2026年11月5日(周四)晚7点
✔ 讲师:中山大学中山眼科中心 钟秀风教授
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cyagen课程内容抢先看
➢ 视网膜类器官的发展进展
➢ 视网膜类器官的生物学特性
➢ 视网膜类器官在疾病模拟、基因治疗中的转化应用
➢ 在线答疑 
cyagen特邀嘉宾介绍:钟秀风教授
● 中山大学中山眼科中心 教授、主任医师,研究员
● 三个方向的博士生导师:眼科专业型与学术型,分子医学
● 眼病防治全国重点实验室课题组负责人(PI);中山大学百人计划引进人才
● 美国约翰霍普金斯大学眼科系博士后,客座科学家;克利夫兰诊所眼科讲座教授
● 中华医学会医学工程学分会干细胞工程专业学组委员
● 擅长疑难眼底疾病与眼遗传病的临床诊疗和新技术开发,包括基因治疗与干细胞治疗
● 承担了科技部重点研发、国家自然科学基金、广东省重点项目等20余项
● 国际上功能视网膜类器官技术开发者;代表成果发表在NC, Acta Biomaterialia,IJC, Human Genetics, IOVS等国际著名期刊,受到Nature出版社等媒体广泛报道,文章引用超过1700次,授权专利16项
● 英国MRC基金的评审专家、科技部重点研发、国家自然科学基金、广东省科技计划项目等的函评与会评专家
相关论文:
• Molecular Therapy | Exogenous photoreceptor-specific N-glycosylated PROM1 rescues retinal degeneration in patient and mouse models.
• Cell Death and Disease | Longitudinal analysis of retinal cell state transitions in RB1-deficient retinal organoids reveals the nascent cone precursors are the earliest cell-origin of human retinoblastoma.
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