编辑推荐：
为改善急性髓系白血病（AML）治疗现状，研究人员探索多种疗法及预后因素，成果为治疗提供新方向。
急性髓系白血病（AML）是一种常见且严重的血液系统恶性肿瘤，严重威胁着患者的生命健康。目前，尽管在治疗方面取得了一些进展，但 AML 患者的预后仍不理想，尤其是中高危患者，2 年总生存率仅为 30 - 40%。此外，复发和难治性 AML 患者的治疗选择有限，治疗相关死亡率较高，长期生存面临巨大挑战。同时，现有风险分类系统在实际应用中存在局限性，难以准确预测患者的预后和指导治疗。因此，迫切需要探索更有效的治疗方法和精准的预后评估指标，以改善 AML 患者的生存状况。
为了解决这些问题，来自多个国外研究机构的研究人员开展了一系列相关研究。这些研究成果发表在《Annals of Hematology》上，为 AML 的治疗和研究提供了新的思路和方向。
研究人员采用了多种关键技术方法。在临床研究中，通过对大量患者进行多中心的临床试验，如 GIMEMA AML1718 试验、LDVenEx 试验等，收集患者的临床数据和样本，评估不同治疗方案的疗效和安全性。在基因检测方面，运用下一代测序（NGS）、数字 PCR（dPCR）等技术对患者的基因进行检测，分析基因突变情况以及微小残留病（MRD）状态。此外，还利用单细胞多组学分析、RNA 测序等技术，深入研究白血病细胞的生物学特性和骨髓微环境的变化。
在治疗策略研究方面：
- 化疗联合方案：GIMEMA AML1718 试验探究了维奈托克（Venetoclax）联合氟达拉滨、伊达比星和阿糖胞苷（V - FLAI）作为诱导治疗的效果。研究纳入 124 例新诊断的 ELN 2017 中高危 AML 患者，结果显示，该方案的完全缓解（CR）率和微小残留病（MRD）阴性率分别为 79% 和 64%，1 年和 2 年总生存率分别为 61% 和 48%，且治疗相关死亡率低，表明 V - FLAI 可使中高危 AML 患者获得持久的生存获益，是一种有潜力的诱导治疗策略。
- 脂质体阿霉素联合方案：MB - 106 试验评估了脂质体阿霉素（L - ANN）联合阿糖胞苷治疗 AML 的效果。该试验为 1/2 期多中心开放标签剂量递增研究，22 例患者入组，结果显示，在二线治疗的患者中，CR 率为 50%，CRc 率为 60%，且未观察到明显的心脏毒性，提示该联合方案对复发 / 难治性 AML 患者有较好的疗效，值得进一步临床评估。
- 维奈托克与阿扎胞苷联合方案：LDVenEx 试验评估了缩短维奈托克治疗时间的阿扎胞苷联合方案在新诊断、继发性和复发 / 难治性 AML 患者中的疗效和安全性。研究共纳入 89 例患者，结果显示，不同类型 AML 患者的 ORR 和 CRc 率较高，且缩短维奈托克治疗时间的方案疗效与全剂量方案相当，表明该方案具有较好的应用前景。
在预后相关因素研究方面：
- 基因因素：研究发现，APOE2 等位基因与 AML 患者异基因造血干细胞移植（HSCT）后的不良预后相关，携带 APOE2 等位基因的患者发生严重慢性移植物抗宿主病（GvHD）和非复发死亡率（NRM）的风险增加。此外，RUNX1 缺失、非经典 FLT3 突变等基因异常也与 AML 患者的不良预后相关。
- 微小残留病（MRD）：多项研究表明，MRD 是 AML 患者预后的重要预测指标。不同检测方法如基于流式细胞术的 MRD 检测、NGS 和 dPCR 等在评估 MRD 时各有特点，且 MRD 状态与患者的生存结局密切相关。例如，在一些研究中，MRD 阳性患者的复发风险更高，生存时间更短。
- 骨髓微环境因素：骨髓微环境中的间充质基质细胞（MSC）对 AML 细胞的生存、生长和耐药性具有重要影响。研究发现，抑制 MSC 中的 p38MAPKα 通路可增加 AML 对化疗的敏感性，改善患者预后。此外，骨髓微环境中的其他细胞和分子也在 AML 的发生、发展和复发中发挥着重要作用。
综合上述研究，这些成果在 AML 的治疗和预后评估方面具有重要意义。为临床医生选择更合适的治疗方案提供了依据，有助于提高 AML 患者的治疗效果和生存率。研究还为进一步深入了解 AML 的发病机制和生物学特性提供了新的视角，为开发新的治疗靶点和药物奠定了基础。未来，需要进一步开展大规模的临床试验和基础研究，验证这些研究结果，并探索更多有效的治疗策略，以最终攻克 AML 这一难题。
