XSCID基因治疗临床实验显示严重的副作用

　　[AD340X300]

在法国巴黎Necker Enfants Malade医院由Alain Fischer博士负责的XSCID（the X-linked form of severe combined immune deficiency disease，X连锁重度复合性免疫缺陷病）基因治疗临床实验中发现有严重的副作用。

美国基因治疗协会支持FDA暂停在美国进行的相同临床实验，直到有关副作用的情况有一个详细的了解。其他的基因治疗不受此影响。

重度复合性免疫缺陷病（SCID）是一种遗传性疾病，引起严重的T细胞和B细胞免疫缺损。如果不治疗，在生命的第一年，婴儿就会死亡。这种疾病的治疗方法是从正常的“组织类型”相配的兄弟或姊妹那儿抑制骨髓。不幸的是，大多数的病人没有这样相配的供体，所以只能求助于其他的。用来自父母亲的或其他不相关供体的骨髓只有60-70%的成功率，并且容易患上白血病。基因治疗对此病意义非凡。

为了提高对此方法的观察，基因治疗方法在美国和海外同时展开。基因治疗程序是把正确的基因插入到病人自己的骨髓干细胞，然后移植，避免了移植注射。正常的干细胞产生有免疫能力的T和B细胞获得有效免疫。在巴黎进行的临床实验11例中10例成功（近90%），他们能够返回家中。

在接受基因治疗三年后，其中一个表现出T细胞白血病样的疾病。现在在接受化疗。其中的原因不清楚，但是有迹象表明是“插入癌症发生（insertional oncogenesis）”。反转录病毒载体用来携带基因进入病人的骨髓细胞，插入到它们进入的细胞的染色体。反转录病毒会引起细胞癌变。

在开始这个试验之前，没有白血病或其他的癌症迹象出现。虽然没有考虑到过类似的与基因治疗相关副反应出现，成功率和相关细节在Fischer的实验中是很广泛的。

进一步的研究是必须的以了解基因治疗是否是引起白血病的原因。Fisher博士和其他一些独立研究人员正努力鉴定白血病样疾病事件，以及是否这种基因治疗会增强白血病发生的趋势。

 基因潮授权转载