第三代反义药物——肽核酸

　　[AD340X300]

PRNewswire-FirstCall加州2002年5月29日消息：Isis Pharmaceuticals公司（Nasdaq: ISIS）于今日宣布，美国专利及商标局（United States Patent and Trademark Office）已经把专利号为6395474的一项专利授予了先前在丹麦哥本哈根大学（University of Copenhagen）工作的发明者们。由于该专利把肽核酸（Peptide Nucleic Acid, PNA）的独占性药用许可权授予给了专利人，因而Isis公司得以独享这种反义药物来开发药物。这项专利涵盖了包括分子基本结构在内的PNA基本组成，含有PNA的药物。PNA是一类新的反义药物。

PNA药物在理化性质上与目前的反义药物大相径庭：它们能够进入其它反义药物无法到达的组织和细胞中。此外，PNA药物非常稳定，从而更适于口服。这些特性使得PNA药物有着很好的药用前景，Isis公司及其特许生产商将能从中获益。目前，Isis公司有数百种反义的药用化学分子，PNA只是其中一员。

Isis公司负责医疗化学部的副总裁Richard Griffey博士说，PNA对Isis公司具有战略意义，它具备了成为第三代反义药物的潜力。Griffey博士还说，Isis公司的目标就是要通过不懈的创新和并购来保证公司在反义药物上的技术领先，而研制新的更适应病人需要和或者应用更为广泛的新型反义药物正是确保公司长期技术优势的重要途径。

Isis公司于1991年从PNA的丹麦发明者手里获得了PNA制药的独家特许权，并向丹麦的Pantheco公司颁布了该特许权的从属特许权。Pantheco公司主要从事PNA化学和药物的研究开发。这两家公司正在合作研究PNA药用的潜在价值。Isis公司持有Pantheco公司的股份，并将从Pantheco公司得到PNA药物的阶段性付款以及特许费。Pantheco公司正在研制可用于治疗传染性疾病的PNA药物，并有权将研究的疾病范围拓展到代谢疾病和心血管疾病。

Isis公司反义药物研发项目分以下几步：

l        首先，公司致力于利用第一代反义药物来确定它们可资利用的特性以及适应症，如癌症和严重的炎症疾病。

l        同时，Isis公司的科学家认真地研究了可能用作反义分子的化合物种类，并在公司拥有的第二代反义药物中筛选可能用于治疗慢性病如糖尿病和心血管疾病的药物。在Isis公司正在研发的13种反义药物中，有近半数属于第二代。目前，第二代反义药物的人体临床试验正在进行。

l        Isis公司正在利用公司反义药物技术不断寻找第三代反义化合物，如PNA。

Isis公司拥有大量的基于RNA的药物研发相关专利，数量超过了900项。这些专利涵盖了反义抑制剂药物用途，其中包括各种化合物，名叫“基序（motif）”的反义抑制剂，使用反义抑制剂的方法，反义抑制剂使靶RNA分子失活的作用机制。Isis公司的这些专利还涵盖了反义抑制剂在基因功能激活和确定靶分子中的作用。通过内部的科学创新和其它公司的专利特许，Isis公司确立了其专利优势。

（dana 译, DL 校――基因潮编译，未经同意请勿转载）

 摘自 基因潮