重组人血小板生成素获新药证书

　　沈阳三生制药股份有限公司自主研制的国家一类新药重组人血小板生成素（rhTPO）“特比奥”，近日获国家一类新药证书，成为世界首个完成rhTPO临床试验并被批准上市的基因工程药物。目前治疗血小板减少的主要方法是直接输入血小板，费用昂贵、容易感染。作为国家“十五”重大科技专项，rhTPO采用现代重组DNA技术，能够特异性提高体内血小板水平，不良反应少，今年第四季度即可完成批量生产。



        国家“863”计划、 “十五”重大科技项目——重组人血小板生成素（rhTPO，商品名“特比奥”）在沈阳三生制药股份有限公司10年潜心研发下，日前获得国家一类新药证书，成为世界上第一个完成rhTPO临床试验并被批准上市的基因工程药物，从而填补了国际上对骨髓三大血细胞系（红细胞系、粒细胞系和巨核细胞系）中缺乏调节巨核细胞特异性药物的空白。    

        科学研究发现，天然TPO是一种造血生长因子。其可通过与特异性受体结合，调节巨核细胞增殖、分化、成熟，从而形成血小板，增加循环血中的血小板数。RhTPO系采用现代重组DNA技术，以哺乳动物细胞作为宿主细胞进行分泌表达，表达产物与天然TPO结构和功能完全一致，能够特异性提高体内血小板的水平，是国际上最被看好的基因工程蛋白药物之一。目前国外一流的生物技术公司还处在对rhTPO进行先期临床实验阶段。然而，沈阳三生制药股份有限公司克服重重困难，率先完成了二期临床实验并获得了新药证书和生产批件，且获得了两项国家发明专利。此外，rhTPO在TPO重组细胞的构建及筛选、工程细胞的大规模培养、高塘基化蛋白的纯化等技术点上都有创新性突破。

        rhTPO用于预防和治疗癌症病人放化疗引起的血小板减少。目前治疗血小板减少的常用方法是通过直接输入血小板，该方法具有输注昂贵、易感染和免疫力降低等缺点。rhTPO是具有纠正血小板减少症的基因工程药物，不良反应少。据悉，今年第四季度rhTPO即可完成批量生产且上市销售。



        在生物技术领域，几年来不断传出我国科学家的科研论文跃居世界第一的消息，而生物技术产品“世界第一”的消息却极少出现，沈阳三生制药股份有限公司传来好消息。经过10年坚持不懈的潜心开发，由他们自主研制的国家一类新药———重组人血小板生成素（rhT鄄PO）已于5月10日顺利获得国家一类新药证书，成为世界第一个完成rhTPO临床试验并被批准上市的基因工程药物，填补了对骨髓三大血细胞系（红细胞系、粒细胞系和巨核细胞系）中缺乏调节巨核细胞特异性药物的空白。

　　三生公司将重组人血小板生成素（rhT鄄PO）的商品名定为“特比奥”，是国际上最被看好的基因工程蛋白药物之一。天然TPO是一种新发现的造血生长因子，通过与特异性受体结合，调节巨核细胞增殖、分化、成熟，从而形成血小板，增加循环血中的血小板数。作为国家“863”计划、国家“十五”重大科技专项，rhTPO采用现代重组DNA技术，以哺乳动物细胞作为宿主细胞进行分泌表达，表达产物与天然TPO结构和功能完全一致，能够特异性提高体内血小板的水平。在安进公司和基因技术公司两家世界上数一数二的生物技术公司还在对rhTPO进行先期临床实验阶段的时候，三生公司冲破壁垒，完成了二期临床实验，获得了新药证书和生产批件，同时获得两项国家发明专利授权。“特比奥”成为世界上第一个拥有自主知识产权的rhTPO，其在TPO重组细胞的构建及筛选、工程细胞的大规模培养、高塘基化蛋白的纯化等技术点上都有创新性突破，在我国生物制药“拿来主义”之风盛行的今天，吹起了一股自主创新的清新之风。

　　rhTPO用于预防和治疗癌症病人化疗引起的血小板减少。癌症病人在放疗和化疗后经常出现严重的血小板减少，不仅危害病人的生命，还会制约癌症化疗药物的使用剂量和疗程，影响治疗效果。目前治疗血小板减少的常用方法是通过直接输入血小板，该方法具有输注昂贵、感染和免疫等副作用严重以及反复输注痛苦等缺点，急需其他方法替代。而rhTPO是具有纠正血小板减少症的高新技术药物，不良反应少，偶有发热、头晕等也不需处理，可自行恢复，为我国500多万的肿瘤患者带来了希望，预计今年第四季度即完成批量生产上市销售。同时三生公司正在进行rhTPO用于其他血小板减少病的临床研究，据预测，仅以目前国内每年新增肿瘤病人中的30%%接受2个疗程治疗来计算，全年市场需求将达到300万支以上。加上向其他血小板减少适应症和国际市场的进一步渗透，rhTPO的市场前景非常可观，成为像红细胞生成素那样的销售额巨大的生物制药“重磅炸弹”指日可待。

　　超越国际大公司，率先获得rhTPO的上市，是三生公司多年来注重自主创新意识的厚积薄发。为了把握先进技术的制高点，三生公司一直强调自身研发能力的提升，并加强了公司研究的建设和发展，公司已拥有了以真核细胞表达的重组蛋白技术为核心的生物产品研发平台，在基因药物制造技术和产业化的各个环节均有独到之处，公司的技术水平、产品和技术发展趋势的把握能力以及后继产品的研发能力在国内同行业中领先。目前它是国内拥有基因药品最多的企业，已经上市的药品“益比奥”、“因特芬”、“英路因”均成为生物制药的名牌产品。其中“益比奥”以更多适应症、规格齐全成为国内应用最广泛的促红素产品，始终保持着EPO市场占有率第一的地位。

　　市场占有率的扩增为自主研发积聚了资金，而国际领先的生物技术新药为进一步扩大市场效益提供了“先进武器”，自主创新成为三生公司出奇制胜的“基因密码”。