microRNA治疗潜能大探秘

　　

生物通报道，从2002年开始，microRNA和RNAi一直是每年医学生物学的明星分子，如今microRNA的研究已经从理论开始走向临床，最新一期的遗传工程与生物技术新闻（Genetic Engineering&Biotechnology News，GEN）发表了一篇对microRNA应用潜能的分析文章，Scientists Scrutinize Promising Molecules as Potential Drug Targets and Biomarkers。

 

MicroRNA作为一类小分子的基因转录、表达的调节者，几乎参与了人体一切重要的生命活动的调节和所有疾病的发病过程。特别是最近两年，microRNA已经从基础研究迅速转化至临床研究，成为转化医学研究的一个杰出范例。它不仅在肿瘤、心血管、免疫、炎症、感染、退行性等疾病中占有十分重要的地位，成为这些疾病发病和筛查的标记分子；而且还可以作为新药发现、防治疑难重症的靶分子，并已取得十分可喜的进展。

 

目前，约5000种已经被鉴定的microRNA在开展新药的研发工作，应用于广阔的领域。GEN的主编John Sterling表示，microRNA很神奇，它们小小个，却有着十分巨大的潜能。

 

比如说，来自Eastern Virginia医学院的科学家正在研究microRNA对发育的调控，微生物与分子细胞生物学系的Aurora Esquela-Kerscher博士发现let-7microRNA家族分子在细胞生长和分化过程中发挥关键的作用。在胚胎发育早期，这些microRNA分子发挥关键的作用，一旦出现异常就可能导致癌症发生。

 

哈佛大学医学院的助理教授Kai-Christian Sonntag博士在研究microRNA与其他疾病间的关联，他在探索帕金森的发病机理，比如说，由于microRNA失调导致信号传导发生问题，导致帕金森病的发生。目前，他们已经发现正常者与帕金森患者microRNA调控的差异所在。

 

西奈山医学院的研究者则尝试用人造的miRNA结合物阻断或是激活内源性microRNA的活性。

 

上述这些研究都将在下一步开发临床应用。

（生物通 小茜）

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原文检索

miRNAs' Therapeutic Potential

Scientists Scrutinize Promising Molecules as Potential Drug Targets and Biomarkers

http://www.genengnews.com/articles/chitem.aspx?aid=3216