Cell前沿特辑：推动基础向临床转化（上）

　　

生物通报道  尽管科学界在生命科学的前沿领域取得了许多重大成果，但人类健康并没有得到显著改善。以肿瘤为例，数十年来肿瘤的总体死亡率并没有太大的变化。而投资了30亿美元的“人类基因组计划”（HGP）也没有达到预期的效果。为什么那么多研究成果，而新药研发产出率近年却很低？究其原因，问题出在基础研究到临床之间的巨大鸿沟。鉴于此现状，2003年，NIH提出了转化医学的概念，旨在让基础知识向临床治疗转化，促进健康水平的提升。

最新一期（3月16日）的《细胞》（Cell）杂志发布了一篇题为“How Can Basic Research Help Physicians Treat Patients?”的前沿专题特辑文章，请来6位来自不同专科的医学专家就此展开了讨论。

帘幕的背后

Laurie H. Glimcher
威尔康乃尔医学院（Weill Cornell Medical College）

人体并不只是器官的总和。然而数百年来，医疗和医学研究却割裂了个体的整体性，只是从特定的器官和表型特征局部出发来聚焦疾病。这种分割也可从学术医疗中心机构和药学研究与开发，甚至以疾病中心的NIH研究和私人基金对生物医学研究的资金分配中反映出来。这一现象是可以理解的，我并不认为它应该被消除，因为它现在仍是为患者提供医疗护理最关键的结构体系。然而在研究中，我们对于机体功能和病因的了解早已超越了表型。我认为当前的结构体系会导致器官或疾病间相互孤立。个体就是他们病史的总和，患上一种疾病就可能很大程度会影响患其他疾病的可能性。我们现在知道慢性炎症也会增高癌症的风险（例如溃疡性结肠炎和结肠直肠癌），慢性炎症也是糖尿病和神经退行性疾病的风险因子。这些并存病可以用共同的细胞和分子信号通路来解释。我们需要想出一些新的途径来组织研究，例如在衰老进程和遗传医疗方面，来自传统学科的医生和基础研究人员可以聚集到一起。利用这种方式，我们开始透视到将各个学科分割的帘幕后的情况。

通过合作促发展

Olle Lindvall
隆德大学医院（University Hospital, Lund）

尽管基础神经科学取得了大量令人瞩目的成果，然而许多的神经系统疾病，例如中风、阿尔茨海默氏症和脊髓损伤等仍缺乏有效的治疗方法。强烈好奇心驱动的基础医学仍是临床应用的基础。然而为了推动使基础研究对临床造成更大的影响，临床医生们应该早期参与到其中，而不应仅仅是临近于患者应用之时。

基础科学家也应该接受关于神经学疾病临床特征和诊断及治疗相关问题方面的培训。此外，基础科学家还需与临床医生合作开发更好的能够反应神经学疾病复杂病理和发病机制的动物模型。当前的许多模型都是采用的健康和年轻的动物，大大偏离了临床的情况，通常是年老的患者才患有并存病并接受长期的药物治疗。

基础科学家和临床医生必须一起研发动物的功能和行为测试，用以评估与患者病损相似的缺陷。用于体内监控动物和人类大脑及脊髓的新成像技术为促进基础科学家和临床医生间的互动创造了千载难逢的机遇。

基础科学家和临床医生应协作确定从基础研究进入临床应用的关键性的科学步骤。如果基础研究发现能够有效转化为神经系统新疗法，那么这一合作关系必须在整个临床转化阶段发挥作用。

（生物通：何嫱）

生物通推荐原文索引：

How Can Basic Research Help Physicians Treat Patients?
Six physicians identify the tipping points in HIV, cancer, and cardiovascular disease reseach.

Voices: Translating Research into Therapies
Anthony Fauci, Laurie Glimcher, Olle Lindvall, Vince Aguirre, Suzanne Topalian, and Kiran Musunuru