观点:再生医学发展趋势

2021年年头展望未来的发展趋势，看看各种观点

　　

Gil Van Bokkelen, PhD

自1970年代后期生物技术产业诞生以来，已引入了许多创新性技术和新疗法，从而改善了医疗保健并使患者受益。在医学的许多领域，令人兴奋的进步仍在继续。但是，在许多领域，护理标准从根本上受到限制，并且仍然存在重大挑战。因此，自然会问，下一个十年将带来什么进步？鉴于关键的医疗和技术趋势，格局将如何演变？

解决现有挑战的方法之一是开发创新技术和疗法——帮助更有效地恢复健康，缩短住院时间，减轻对支持性护理的依赖并减少对家庭医疗或非临床机构护理设施的需求。

再生医学的进步可以改变临床医学的许多领域，再生医学的领域包括细胞疗法，基因疗法，基因修饰的细胞疗法和组织工程。在过去的几年中，这个领域已经开始走向成熟。许多人认为，在接下来的十年中，它将实现我们期待已久的潜力，并开始从根本上重塑我们所知道的临床医学。

人口老龄化给医疗系统带来压力
未来几年这一领域可能走向何方？再生医学技术可能有助于解决医疗健康领域中的哪些关键趋势？

从治疗的角度来看，涉及再生医学技术和治疗的临床试验涵盖了广泛的疾病适应症和临床挑战——包括癌症；神经系统适应症；心血管疾病; 炎症和免疫状况；内分泌，代谢和遗传疾病；肌肉骨骼和眼科疾病；和其他许多人。

这些创新技术可以帮助解决两个主要的趋势。一是全球人口中老年人口的持续扩大。另一个是对医疗系统的相应影响。到2030年，“婴儿潮一代”（1945年至1965年之间出生的那些人）年龄均在65岁以上。

以美国为例，根据美国医学院联合会（AAMC）的数据，在2018年至2033年之间，美国18岁以下的人口比例将增长大约3.9％，而在同一时期，65岁以上的人口将增长增长超过45％，达到7700万人。美国人口普查局（US Census Bureau）预测，到2034年，美国国家的历史上，65岁以上的人将首次超过18岁以下的人。

这种前所未有的人口变化之所以重要，是因为它将对美国（在中国和全世界也存在类似的情况）的医疗资源利用产生深远影响。随着人口的老龄化，社会变得更容易受到与年龄相关的健康问题的困扰，我们面临着另一个严峻的挑战，即医生和护士的短缺日益增加。同样以美国为例，AAMC估计，到2033年，所有专业的医生将短缺54,000至139,000。 2030年。至少可以这样说，老年人口不断扩大，对医疗资源的需求相应增加以及合格医生和护士的日益短缺的前景令人担忧。

根据再生医学联盟（ARM）的数据，目前全球约有1,000家公司正在开发再生医学治疗和技术，其中大多数位于美国。此外，目前有1,000多项临床试验正在运行，其中587项处于第二阶段，而97项处于第三阶段。这些计划中的许多计划都集中在严重的疾病和状况上，这些疾病和状况将对衰老的社会以及其他未满足的医疗需求领域产生越来越大的影响。

再生医学的发展
再生医学可以缓解与年龄相关的健康问题，这些问题可能会单独或共同影响我们。目前，再生医学的持续增长和发展似乎受到五个关键趋势的保证。

1.后期临床试验的数量将继续增加，批准的疗法的数量将显着增加。

II期临床试验是药物/疗法开发中风险最高的阶段、失败最多的阶段而令人生畏。随着正在进行的近600项II期临床试验，我们可能会在未来几年看到令人振奋的进步和令人沮丧的失败。

成功将获得更多的资本投资，增长和发展，而失败将需要进行重新评估。一些失败将归因于意外的安全问题和/或缺乏疗效，一些失败导致计划的终止，而其他失败则归因于临床试验设计问题，这些问题可以通过更有效的纳入/排除标准或临床利用来解决。更恰当地评估并最终证明治疗效果的研究终点。

鉴于有近600个II期临床项目，可能会有数百个项目进入III期临床的阶段。鉴于目前正在进行的大约100个III期项目，我们可以期望其中数十个计划将获得成功并得到临床验证，并获得后续监管部门的批准。

2.将会从更昂贵，高度个性化的治疗方法向更具可扩展性和标准化的“现成”治疗方法转变。

嵌合抗原受体（CAR）T细胞技术的出现，在治疗难治性血液系统恶性肿瘤的患者中，从许多方面说明了整个行业所面临的挑战和机遇。毫无疑问，该技术代表了治疗方面的突破，但是，尽管证明了有希望的效果，但使用基因修饰的自体细胞的初始方法仍面临可扩展性挑战，而且价格昂贵。

结果，我们已经看到数十家公司和程序专注于采用同种异体平台应用相同概念的下一代方法，这些同种异体平台可以“现成”进行管理，并且更具可扩展性和成本效益。制造的可扩展性和一致性将得到改善，但仅限于允许的技术平台。

3.该行业的并购将明显增加。

在过去的五年中，主要的生物制药公司已经认识到再生医学领域的巨大潜力。这些公司预计，由于标准的限制，医疗需求未得到满足，传统药物或生物技术产品可能无法提供有效或持久的治疗，再生医学将对疾病适应症和临床情况产生影响。大型公司还具有不断增长和振兴其管道的不懈需求，当有前途的方法出现时，其中许多方法可能会被拥有强大市场渠道的大型成熟公司所收购。

4.供应链技术和分销能力将适应新的治疗方式。

传统的药品供应链和物流实践不太适合高级生物制剂——再生医学技术通常需要特殊功能，包括冷链或低温产品的处理，存储和分配。解决这些挑战的公司将拥有更强大，更有效的市场渠道。那些等待别人解决这些问题的公司将牺牲价值或在商业上处于不利地位。

结论
护理标准和未满足的临床需求的局限性，以及患者及其家人对更好的结局和更高的生活质量的相应愿望，将继续推动医学创新。但，仅当投资推动创新、并实施明智的政策以帮助实现新药的有效开发时，这种进步才有可能实现。未来有严峻的挑战和障碍，但是从很多方面来说，再生医学的未来都会更加光明。