Nature新闻合集|CRISPR治疗、疟疾疫苗和COVID-19带来的震荡

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CRISPR-Cas9复合物(白色和蓝色)可以切断DNA(绿色)，使导致疾病的基因失效。

CRISPR试验显示了对抗致命疾病的希望

一项里程碑式临床试验的初步结果表明，CRISPR-Cas9基因编辑技术可以直接进入人体治疗疾病。

Jennifer Doudna盛赞：首次将CRISPR注入血液治疗肝病

这项研究首次表明，如果CRISPR-Cas9成分(如图所示)被注入血液，这项技术是安全有效的。在这种情况下，CRISPR-Cas9针对的是主要在肝脏中生成的一种蛋白质。在试验中，六名患有转体甲状腺蛋白淀粉样变性的罕见致命疾病的患者接受了基因编辑疗法的单一治疗。所有人都经历了与这种疾病相关的畸形蛋白水平的下降。那些接受两种剂量中较高剂量测试的人发现，被称为TTR的蛋白质水平平均下降了87% (https://doi.org/gkxvcs;2021)。

先前的CRISPR-Cas9临床试验表明，该技术可以用于从体内取出的细胞。但如果能够在体内直接编辑基因，将为治疗更广泛的疾病打开大门。

“这是该领域的一个重要时刻，”麻省理工学院(Massachusetts Institute of Technology)的生物医学工程师Daniel Anderson说。“这是一个全新的医学时代。”

活疟原虫疟疾疫苗的早期成功

在一项小型临床试验中，一种含有活寄生虫的实验性疟疾疫苗保护了几乎所有接受者不受感染。

《Nature》抗疟里程碑

该研究于6月30日发表，他们注射了含有活的恶性疟原虫的疫苗，以及杀死任何到达肝脏或血液的寄生虫的药物，这些寄生虫会在肝脏或血液中引起疟疾症状。三个月后，参与者被故意感染疟疾，以测试疫苗的有效性。

接种疫苗保护了87.5%感染了接种时使用的寄生虫株的参与者，77.8%感染了其他寄生虫株的参与者。这是对早期在疟疾疫苗中使用活寄生虫的努力的一个重大改进。

位于瑞士日内瓦的世界卫生组织全球疟疾项目主任Pedro Alonso说，这项研究还提供了关于如何实现对疟疾的免疫力的重要信息。“这对疫苗科学有相当大的贡献。”

大流行让有孩子的科研工作者考虑退出学术界

美国一所大学的一项调查显示，在新冠肺炎大流行期间，平衡工作和家庭生活的压力让许多医学科学家和孩子们对未来职业产生了质疑。

去年9月，位于达拉斯的德克萨斯大学西南医学中心(University of Texas Southwestern Medical Center)的研究人员向该校医学院的3,000多名教职员工发送了一份关于工作与生活平衡的调查。

该调查询问了两个时期:一个是在大流行之前，2019年3月至2020年3月，另一个是最近的时期，2020年3月至9月。

考虑离开大学的受访者比例在大流行前和后期间上升了9个百分点，达到23%，其中女性和在职父母受到的影响特别大。

该研究(S. A. Matulevicius et al. JAMA Netw. Open 4, e2113539; 2021)的结论认为，自大流行开始以来报告的工作-生活压力的增加"可能不成比例地减少对职业中期和初级女教师的长期保留和提升"。