首次在血管壁细胞上实现基因组编辑

　　

芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院的Stanley Manne儿童研究所的Youyang Zhao博士的实验室开发了一种独特的纳米颗粒，可以将包括CRISPR/Cas9在内的基因组编辑技术传递到内皮细胞(即排列在血管壁上的细胞)。这是首次将血管内皮细胞用于基因组编辑，因为通常通过病毒传递CRISPR/Cas9的方式并不适用于这种细胞类型。研究结果发表在《Cell Reports》杂志上。

“我们开发的纳米颗粒是一种用于血管内皮细胞基因组编辑的强大的新型递送系统，可以用于治疗许多疾病，包括严重的COVID-19引起的急性呼吸窘迫综合征，”Lurie Children的资深作者Zhao博士说。“有了这种纳米颗粒，我们可以引入基因来抑制血管损伤和/或促进血管修复，纠正基因突变，打开或关闭基因以恢复正常功能。它还允许我们同时编辑多个基因。这是治疗任何由内皮功能障碍引起的疾病的重要进展。”

内皮功能障碍是许多疾病的根源，如冠状动脉疾病、中风、支气管肺发育不良和肺动脉高压。Zhao博士解释说，对内皮细胞进行基因组编辑，甚至可以切断肿瘤的供血或阻止肿瘤的转移，从而治疗癌症。

在这个阶段，Zhao博士和他的同事在小鼠模型上取得了很好的结果。携带CRISPR/Cas9质粒DNA的纳米颗粒通过一次性静脉注射引入，需要几天时间才能生效。在临床试验开始之前，临床前试验是必要的。

“我们用于基因组编辑和转基因表达的纳米颗粒递送系统也是心血管研究的一个巨大进步，”Zhao博士补充道。

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杂志

Cell Reports