《Neurology》耗时十年，干细胞疗法比某些MS药物更能延缓残疾

根据美国神经病学学会医学杂志《Neurology》2022年12月21日发表的一项研究，在患有活动性继发性进行性多发性硬化症(MS)的患者中，造血干细胞移植可能比其他一些MS药物延迟残疾时间更长。这项研究涉及自体造血干细胞移植，它使用来自人体自身的健康血液干细胞来替代患病细胞。

　　

根据一项发表在2022年12月21日《Neurology》(美国神经病学学会医学杂志)在线期刊上的研究，在患有活动性继发性进行性多发性硬化症(MS)的患者中，造血干细胞移植可能比其他一些MS药物延迟残疾时间更长。这项研究涉及自体造血干细胞移植，它使用来自人体自身的健康血液干细胞来替代患病细胞。

虽然大多数MS患者最初被诊断为复发缓解型MS，其特征是症状突然发作，然后是缓解期，但许多复发缓解型MS患者最终过渡到继发性进行性MS，其症状没有大范围的波动，而是缓慢、稳定的疾病恶化。

研究作者、意大利热那亚大学医学博士、美国神经病学学会成员Matilde Inglese说:“以前已经发现造血干细胞移植可以延缓复发缓解型MS患者的残疾，但目前尚不清楚这种移植是否有助于延缓疾病晚期的残疾。我们的结果令人鼓舞，因为虽然目前对继发性进展性多发性硬化的治疗有适度或少量的益处，但我们的研究发现，干细胞移植不仅可能比许多其他多发性硬化药物延迟残疾，还可能对症状有轻微改善。”

这项回顾性研究包括79名接受干细胞移植的活动性继发性进展性多发性硬化症患者和1975名来自意大利多发性硬化症登记处的接受多发性硬化症药物治疗的患者。所有患者都在诊断为活动性继发性进展性多发性硬化症后接受治疗。两组患者的年龄、性别和残疾程度相匹配。药物包括干扰素、硫唑嘌呤、醋酸格拉替雷莫、米托蒽醌、芬戈莫德、纳他珠单抗、甲氨蝶呤、特氟米特、环磷酰胺、富马酸二甲酯和阿仑妥珠单抗。

参与者的残疾水平是用扩展残疾状态量表来衡量的，这是一种量化残疾的常用方法，评分范围从0分，无症状，到10分，MS导致死亡。参与者在10年内的不同时间点进行评估。

在研究开始时，接受移植和接受药物治疗的参与者的中位数得分均为6.5。6.0分的定义是需要断断续续地使用拐杖或支撑物或一侧行走约100米，休息或不休息。6.5分的定义是需要不断地在两侧使用拐杖或支撑才能走20米左右而不休息。研究进行了五年，研究人员发现62%的干细胞移植患者的多发性硬化症残疾没有恶化，而服用药物的患者中这一比例为46%。此外，在5年的研究中，研究人员发现接受干细胞移植的人更有可能随着时间的推移看到持续的改善，19%的人比研究开始时残疾减少，而服用药物的人只有4%。

10年来，接受干细胞移植的人的残疾评分平均每年下降0.01分，意味着残疾减少，而接受药物治疗的人的平均评分每年增加0.16分，残疾增加。

Inglese说:“我们的研究表明，与其他疗法相比，造血干细胞移植与减缓残疾进展和改善残疾的可能性更高有关。虽然这些结果令人鼓舞，但它们不适用于没有炎症活动迹象的继发性进展性MS患者;我们需要在更大的人群中进行更多的研究来证实我们的发现。”

这项研究的局限性在于它是回顾性和观察性的，并不能证明因果关系。它只表明了一种关联。这项研究没有包括服用这些MS药物的人：siponimod, cladribine, ocrelizumab, ofatumumab或rituximab。

这项研究由意大利多发性硬化症基金会资助。