他们母亲的礼物可能为携带有缺陷线粒体的儿童的细胞重新注入能量作为细胞动力装置的细胞器。一个研究小组正在测试一种策略，将患者的血细胞浸泡在母亲健康线粒体的“滋养汤”中，然后再重新注入。早期迹象表明，干预是安全的，可能会改善儿童的健康和发展，研究人员正在计划一项后续临床试验。
休斯顿德克萨斯大学健康科学中心的儿科神经学家Mary Kay Koenig表示，这种方法“与其他人的做法不同”，她与这项研究无关，该研究于今天发表于Science Translational Medicine。她说，虽然结果还处于早期阶段，但“非常令人兴奋”。但伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所的临床神经学家迈克尔·汉纳认为，“谨慎是很重要的。这是高度初步的数据。”
线粒体起源于真核生物进化早期，是其他生物体内的共生细菌，它产生了大部分为细胞提供燃料的三磷酸腺苷（ATP）。但大约每5000名婴儿中就有一名天生患有线粒体缺陷，有时会导致致命疾病。
Sheba医学中心的儿科血液学和肿瘤学医生Elad Jacoby及其同事知道，当分离的线粒体与细胞混合时，细胞器会滑入细胞并开始工作。Koenig比及其同事意识到，他们可能能够利用这种行为来增加患者细胞中健康线粒体的数量。
该团队决定以造血干细胞和祖细胞（HSPC）为靶细胞，HSPC是在骨髓中发现的能够产生一系列血细胞的干细胞。雅各比说，热休克蛋白还遍布全身，可能抑制其他组织的疾病影响。
在富有同情心的使用下，研究人员研究了6名患有皮尔逊综合征（Pearson syndrome）或Kearns-Sayre综合征（由线粒体DNA缺失引起的疾病）的儿童，这是一种在患有无法治愈的疾病的人群中测试实验方法的监管途径。Koenig说，这些儿童的细胞“在低电量下工作”，导致了肾脏疾病、糖尿病、心律失常和虚弱等问题。成长障碍使他们比97%的同龄人矮。
研究人员从母亲的血液中提取健康的线粒体，将其与患者的HSPCs混合。Koenig说：“你把它们放在试管里，摇一摇，然后放一会儿。”研究小组在24小时的培养后将细胞送回患者的血液中。
细胞中的线粒体活性表明，至少其中一些细胞吸收了细胞器。输血一年后，患者的血细胞中线粒体DNA的含量增加了30%，ATP的生成量也增加了三分之一。其中五名儿童体重增加，两名患者的力量和耐力测试显示情况有所改善。研究小组报告说，所有人都还活着，包括一名近5年前接受治疗的儿童。
Koenig说，她对“他们正在表现出一些改善的事实感到鼓舞。”但她告诫说，要确认治疗是负责任的，是很困难的。这项研究没有一个对照组进行比较，科学家也不知道这些疾病的症状通常是如何随着儿童年龄的增长而演变的。尽管如此，Koenig说，“我们（通常）预计每个患者的病情都会下降。”
他们怀疑线粒体健康的热休克蛋白细胞在血液外会产生很大影响，因为线粒体有缺陷的细胞会远远超过它们。
研究人员和他们成立的一家公司将其工作商业化，目前正在分析对另外五名患有这两种综合征的患者进行临床试验的结果，并计划开始另一项试验，以确定再灌注的细胞能够稳定下来并存活下来。如果进一步的研究证实了这种益处，Koenig说，“这可能对一大堆线粒体疾病有效。”
