质粒DNA和信使RNA用于高级治疗的递送系统

iCONM首席研究科学家、京都医科大学副教授Satoshi Uchida教授在《药剂学》上发表了一篇关于mRNA / pDNA的综述文章。

　　

纳米医学创新中心中心主任:Kataoka教授(Kazunori Kataoka)，京都医科大学(Kyoto tural University of Medicine)副教授内田智(Satoshi Uchida)教授(首席研究科学家)发表了一篇关于非病毒信使RNA (mRNA)和质粒DNA (pDNA)传递的文章，阐述了mRNA和pDNA的各种传递技术。

mRNA和pDNA非病毒传递系统的巨大潜力已在2019冠状病毒病(COVID-19)疫苗中得到证明。实际上，辉瑞生物技术公司和Moderna公司的两种mRNA疫苗配方在大流行爆发后一年内被批准用于紧急用途，并已在全球范围内为数十亿人提供了疫苗。此外，Zydus Cadila研发的pDNA疫苗也在印度获得紧急批准，在一项大型临床试验中显示出预防感染的高效率。这些成功的例子促使进一步研究和开发基于mRNA和pDNA的疫苗和治疗方法。目标领域不仅限于传染病的预防接种，还扩大到治疗性癌症疫苗、基因组编辑、蛋白质替代治疗。

然而，目前的非病毒系统需要改进。例如，mRNA疫苗相对强烈的不良反应，包括心肌炎，引发了疫苗的犹豫和对重复增加的争论。因此，mRNA疫苗需要更安全的配方，以成为各种传染病的平台。同时，治疗性癌症疫苗需要更有效的配方来克服癌症的免疫抑制特性。对于其他应用，包括基因组编辑和蛋白质替代治疗，递送载体应该到达特定的组织，在不损伤组织的情况下引入pDNA和mRNA。本期特刊致力于开发信使rna和pDNA传递系统，并将其应用于疾病治疗，以满足这些需求。

非病毒传递系统的发展有两个方向。一种侧重于传递过程的总体改善，包括防止胞外mRNA和pDNA被核酸酶降解，胞内mRNA和pDNA靶向到所需的位置，以及延长mRNA和pDNA蛋白表达的持续时间。在另一个方向，传递系统被微调用于特定的目的，如到达特定的组织和细胞以达到治疗目标，并在接种疫苗时刺激先天免疫系统。

本文通过阐述mRNA和pDNA的各种传递技术，从基础研究到治疗和临床应用，对非病毒mRNA和pDNA的传递进行了全面的综述。