《柳叶刀》拯救婴幼儿湿疹的新药出世了

第一项用生物药物而不是免疫抑制药物治疗6个月至5岁婴幼儿中度至重度湿疹的研究表明，这种药物在减轻湿疹的体征和症状方面非常有效。超过一半的儿童湿疹和瘙痒症状至少减少了75%。孩子们第一次睡个通宵，而不是挠痒痒。父母看到孩子们的性格随着他们能够过正常的生活而改变。

　　

超过一半的接受治疗的儿童湿疹和瘙痒症状至少减少了75%，孩子们第一次整夜睡觉，而不是抓挠，父母看到孩子们的性格发生了变化，因为他们能够过正常的生活

美国西北医学院(Northwestern Medicine)领导的一项新的多位点国际III期研究的研究人员报告称，首个用生物药物(单克隆抗体)而不是免疫抑制药物治疗6个月至5岁婴幼儿中度至重度湿疹的研究表明，该药物在减轻中度至重度湿疹的体征和症状方面非常有效。

dupilumab是一种针对过敏关键免疫通路的药物，经过16周疗程的治疗，超过一半的儿童的湿疹症状至少减少了75%，而且随着睡眠质量的改善，瘙痒症状显著减少。

这是首次在6个月大的儿童中对单克隆抗体治疗包括湿疹在内的任何皮肤疾病进行大规模、随机、安慰剂对照试验。这项研究包括欧洲和北美的31个地点，将于9月15日发表在《柳叶刀》杂志上。

“学龄前儿童经常抓挠，和父母一起睡的晚上多次醒来，脾气暴躁，做同龄儿童能做的事情的能力明显下降，但经过治疗后他们在一定程度上改善了睡眠，改变了性格，过上了正常的生活——就像婴儿和儿童应该做的那样。”西北大学范伯格医学院皮肤病学主任、芝加哥安与罗伯特H. Lurie儿童医院主治医生Amy Paller博士说。

湿疹，又称特应性皮炎，是一种慢性炎症性皮肤疾病，其特征是皮肤发红、干燥、经常渗水和瘙痒，可严重影响患者及其家属的生活。据估计，6岁以下儿童中有19%或更多患有湿疹，而总体上受湿疹影响的85 - 90%的人在生命的头5年发病。

孩子们虚弱的瘙痒会导致睡眠障碍、神经认知发育不良，平均每周少睡一个晚上。

Paller说:“这种药物将显著提高饱受这种疾病折磨的婴幼儿的生活质量。特应性皮炎或湿疹不仅仅是皮肤瘙痒。这是一种毁灭性的疾病。严重湿疹的生活质量——不仅对孩子，对父母来说——相当于许多危及生命的疾病。”

这项研究的结果是，这种药物现在可用于婴儿和6个月大的学龄前儿童。Paller说，它具有“卓越的安全性”，甚至不需要在开始用药前进行任何实验室测试。

虽然有一半到三分之二的湿疹儿童症状轻微，可以用类固醇软膏和保湿霜处理，但另外三分之一或更多的湿疹儿童有中度到严重的疾病，需要更积极的治疗。

Paller说:“到目前为止，我们只能使用免疫抑制药物来治疗更严重的湿疹，比如口服类固醇，我们尽量避免在儿童中使用，因为它们有很多副作用，因此不是治疗慢性皮肤病的首选方法。这些免疫抑制剂对幼儿免疫系统发育的潜在长期影响也值得关注。”

在过去的几年里，一种名为dupilumab的新药问世了，这是第一种靶向治疗湿疹的“生物”药物，这意味着只针对科学家发现的引起湿疹症状的皮肤药物进行狭隘的攻击。这种药物在对成人、青少年和其他学龄儿童的研究中被发现是有效和安全的。Paller说:“但我们最担心安全问题的群体——5岁以下的儿童——没有接受过检测，也无法获得这种药物。”

父母或卫生保健提供者每月给孩子打针以管理药物。

Paller说:“对大多数年幼儿童的影响是显著的，至少与我们所看到的高风险免疫抑制剂药物一样好。”

治疗相关过敏的潜在额外好处

该药物也被证明对治疗哮喘、过敏的胃肠道症状和其他过敏介导的问题有效，但尚未批准用于婴儿和幼儿的这些适应症。

事实上，在这项试验中，66%的儿童在出生后的前六个月就出现了湿疹，而在dupilumab开始使用时，超过80%的儿童已经出现了至少一种过敏紊乱，如哮喘或食物过敏。

Paller说:“通过更积极的治疗来平息这些患有早期严重湿疹的儿童的免疫系统激活，我们可能还会降低他们出现一系列过敏问题的风险，改变他们的生活，而不仅仅是改善湿疹。这些相关的过敏问题通常发生在湿疹开始后。”

儿童被随机分为每四周注射安慰剂或dupilumab(基于体重的剂量)，持续16周。只有对外用药物反应不充分的儿童才被允许参加，而且他们必须是严重的，即使使用了外用药物。

Paller说，这项研究的结果是，科学家和医生可以开始更好地了解湿疹和各种过敏疾病之间的关系，并可以考虑使用这种药物治疗影响这些幼童的其他疾病的可能性。

Dupilumab in children aged 6 months to younger than 6 years with uncontrolled atopic dermatitis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial