精确基因组编辑在治疗遗传性视网膜疾病方面的潜力

【字体: 时间:2022年09月27日 来源:Proceedings of the National Academy of Sciences

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  在一篇新论文中,加州大学欧文分校的研究人员解释了精确基因组编辑剂如何在遗传性视网膜疾病(IRDs)中实现精确的基因校正和疾病拯救。这项名为“眼睛中的精确基因组编辑”的研究发表在本周的《美国国家科学院院刊》上。

  
   

Precision Genome Editing    

图:精确基因组编辑在治疗遗传性视网膜疾病中的示意图。    

来源:美国国家科学院院刊

在一篇新论文中,加州大学尔湾分校的研究人员解释了精确基因组编辑剂如何实现遗传视网膜疾病(IRDs)的精确基因校正和疾病拯救。这项名为“Precision genome editing in the eye”的研究发表在本周的《美国国家科学院院刊》上。

本文描述了目前治疗遗传性视网膜退行性疾病的临床前成功和临床基因组编辑方法,并强调有希望在活的有机体内基因编辑将是未来IRDs的治疗范式。目前,对于这些通常导致失明的毁灭性疾病,还没有有效的治疗方法。

Krzysztof Palczewski博士解释说:“基因组编辑技术是针对遗传疾病根源的一种极好的方法。”他是UCI医学院唐纳德·布伦眼科教授和通讯作者。“基因组编辑技术不断发展,以更少的副作用和风险实现精确基因组编辑,使精确基因组编辑成为可能。”

本文描述了使用基因组编辑治疗IRDs的进展和稳健临床翻译的重要考虑因素。

“越来越多基于crispr的治疗方法正在临床试验中进行测试,”Palczewski说。“我们相信,针对ird的临床试验将会越来越多,任何导致ird的突变都可以通过这种方法进行治疗。”

可编程的CRISPR-Cas核酸酶是基因破坏的有效工具,但在大多数治疗环境中,它们不适用于精确纠正致病性突变。临床翻译需要改进。

遗传性视网膜疾病(IRDs)是一组遗传异质性致盲疾病,其特征是光感受器和视网膜色素上皮(RPE)的进行性退化。这些疾病影响着全世界3000人中约1人,并深刻影响着患者的生活质量。IRDs是由对视网膜或RPE的发育和/或功能至关重要的基因突变引起的,目前已经确定了270多个致病基因。

在过去的20年里,基因治疗的重大进展为成功治疗这些IRDs带来了新的希望。最近,Liu实验室开发的精确基因组编辑剂,包括碱基编辑器(BEs)和素编辑器(PEs),在各种治疗环境中实现了高效和精确的目标基因校正,而不是基因破坏,包括小鼠IRDs模型。精确的靶基因校正极大地扩展了基因组编辑技术潜在的治疗应用,因为大多数遗传疾病不能通过基因破坏来治疗。

Palczewski说:“针对IRDs的精确医疗具有很好的前景,因为基础科学一直在引导治疗工具的发展,以针对患者特异性基因突变为目标。”“初步临床试验的结果表明在活的有机体内基因编辑治疗IRDs,对于未来精确基因组编辑疗法的设计和翻译至关重要。”

这项工作是与David R. Liu合作完成的,并得到了美国国立卫生研究院、国家科学基金会、霍华德休斯医学研究所和预防失明研究的部分支持。

文章标题

Precision genome editing in the eye


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